'n Wetenskaplike uitvinding om hartsiektes te behandel

'n Wetenskaplike uitvinding om hartsiektes te behandel

In baanbrekende nuwe navorsing sal wetenskaplikes DNS herskryf met die doel om die wêreld se eerste behandeling vir genetiese hartsiekte te vind, in wat beskryf kan word as 'n "beslissende oomblik" op die gebied van kardiovaskulêre medisyne.

Volgens wat deur die "Boldsky"-webwerf gepubliseer is, het wêreldleier wetenskaplikes van die Verenigde Koninkryk, die Verenigde State en Singapoer saamgewerk aan die "Cure Heart"-projek om 'n entstof vir hartpasiënte te ontwerp. Volgens nuusberigte het die Britse Hartstigting €30 miljoen aan hierdie lewensreddende projek toegewy.

Navorsers sal vir die eerste keer presiese genetiese tegnieke, bekend as basiese modifikasie, in die hart gebruik om die eerste behandeling vir oorgeërfde hartspiersiektes te ontwerp en te toets, met die doel om die foutiewe gene te ontwrig.

Oorgeërfde hartsiekte

“Oorgeërfde hartsiekte” is 'n term wat alle hartsiektes insluit wat van ouers na hul kinders oorgedra word, maw wanneer een of albei ouers 'n defekte of gemuteerde geen het, is daar 'n 50/50 kans om dit aan die kinders oor te dra. Sommige oorerflike hartsiektes sluit hipertrofiese kardiomiopatie en hipercholesterolemie in.

Sommige mense met genetiese hartsiekte het dalk nie baie simptome nie, en die toestand word eers na 'n skielike hartaanval, floute of skielike dood gediagnoseer. Statistieke dui aan dat sowat 0.8 tot 1.2% van pasgeborenes wêreldwyd deur genetiese hartsiekte geraak word.

Historiese geleentheid en 30 jaar se navorsing

'n Advieskomitee onder voorsitterskap van professor Sir Patrick Vallance, hoofwetenskaplike adviseur van die Britse regering, het die span gekies wat verantwoordelik is vir die kritiese studie, terwyl professor Hugh Watkins, van die Universiteit van Oxford en 'n hoofondersoeker van die Cure Heart-projek, gesê het dat kardiomiopatie is 'n ernstige siekte. 'n Werklik "algemene" toestand wêreldwyd en dit is bekend dat dit 250 uit XNUMX mense affekteer.

Professor Watkins het bygevoeg en beskryf die studie as 'n "eenmalige geleentheid in 'n generasie" wat daarop gemik is om voortdurende angs oor skielike dood, hartversaking en die potensiële behoefte aan 'n hartoorplanting te verlig.

Professor Watkins het verduidelik, “Na 30 jaar se navorsing is baie spesifieke gene en genetiese defekte ontdek wat verantwoordelik is vir verskeie kardiomiopatie en hoe hulle funksioneer. Daar word geglo dat daar 'n geenterapie beskikbaar sal wees om binne die volgende vyf jaar kliniese proewe en proewe te begin."

Regstelling van gebrekkige gene

Daar word gehoop dat die nuwe navorsingsprogram die genetiese mutasies wat verantwoordelik is vir die veroorsaak van hartprobleme permanent sal regstel.

In hierdie konteks het Christine Seidman, 'n professor aan die Harvard Mediese Skool en die hoofnavorser betrokke by die projek, verduidelik dat die doel was om "harte te herstel" en hul normale funksionering te herstel, en verduidelik dat "die meeste van die mutasies wat onder pasiënte verskyn het, lei om een ​​letter herhaaldelik te verander. Van die DNS-kode, wat beteken dat daar 'n genesing is deur die monogram te verander en die kode te herstel.”

Volgens die navorsers, pioniers van drie kontinente en uitgesonderde op die gebied van nuwe en hoogs akkurate geenredigering wat by die studie betrokke is, is menslike proewe nog nie uitgevoer nie, maar diereproewe was suksesvol en belowend.

Die navorsers het bygevoeg dat daar gehoop word dat mense wat die risiko loop om genetiese hartsiekte te ontwikkel weens die teenwoordigheid van foutiewe gene in hul gesinne, behandeling sal kan kry voordat hul siekte ontwikkel.