Научно изобретение за лечение на сърдечни заболявания

Научно изобретение за лечение на сърдечни заболявания

В новаторски нови изследвания учените ще пренапишат ДНК с цел да намерят първото в света лечение на генетично сърдечно заболяване, което може да се опише като „решаващ момент“ в областта на сърдечно-съдовата медицина.

Според публикуваното от уебсайта „Болдски“, водещи световни учени от Обединеното кралство, Съединените щати и Сингапур са си сътрудничили по проекта „Cure Heart“ за разработване на ваксина за сърдечно болни. Според новинарските съобщения Британската сърдечна фондация е отделила 30 милиона евро за този животоспасяващ проект.

За първи път изследователите ще използват прецизни генетични техники, известни като основна модификация, в сърцето, за да проектират и тестват първото лечение за наследствени заболявания на сърдечния мускул, с цел разрушаване на дефектните гени.

Наследствено сърдечно заболяване

„Наследствено сърдечно заболяване“ е термин, който включва всички сърдечни заболявания, които се предават от родителите на техните деца, т.е. когато единият или двамата родители имат дефектен или мутирал ген, има 50/50 шанс той да бъде предаден на децата. Някои наследствени сърдечни заболявания включват хипертрофична кардиомиопатия и хиперхолестеролемия.

Някои хора с генетично сърдечно заболяване може да нямат много симптоми и състоянието се диагностицира едва след внезапен инфаркт, припадък или внезапна смърт. Статистиката показва, че около 0.8 до 1.2% от новородените по света са засегнати от генетично сърдечно заболяване.

Историческа възможност и 30 години изследвания

Консултативен комитет, председателстван от професор сър Патрик Валънс, главен научен съветник на британското правителство, избра екипа, отговорен за критичното проучване, докато професор Хю Уоткинс от Оксфордския университет и главен изследовател на проекта Cure Heart каза, че кардиомиопатията е сериозно заболяване. Наистина „често срещано“ състояние в световен мащаб и е известно, че засяга 250 на XNUMX души.

Професор Уоткинс добави, описвайки проучването като „еднократна възможност за поколение“, насочена към облекчаване на продължаващото безпокойство относно внезапна смърт, сърдечна недостатъчност и потенциална нужда от сърдечна трансплантация.

Професор Уоткинс обясни: „След 30 години изследвания бяха открити много специфични гени и генетични дефекти, които са отговорни за различни кардиомиопатии и как те функционират. Смята се, че ще има налична генна терапия за започване на клинични изпитвания и изпитания през следващите пет години.

Корекция на дефектни гени

Надяваме се, че новата изследователска програма ще коригира трайно генетичните мутации, отговорни за причиняването на сърдечни проблеми.

В този контекст Кристин Сейдман, професор в Харвардското медицинско училище и водещ изследовател, участващ в проекта, обясни, че целта е да се „поправят сърцата“ и да се възстанови нормалното им функциониране, обяснявайки, че „повечето от мутациите, които се появяват сред пациентите, водят до многократна промяна на една буква.От кода на ДНК, което означава, че има лек чрез промяна на монограма и възстановяване на кода.“

Според изследователите, пионери от три континента и изтъкнати в областта на новото и високоточно редактиране на гени, участващи в изследването, опити върху хора все още не са провеждани, но опитите върху животни са успешни и обещаващи.

Изследователите добавят, че се надяват, че хората, които са изложени на риск от развитие на генетично сърдечно заболяване поради наличието на дефектни гени в техните семейства, ще могат да получат лечение, преди болестта им да се развие.