Добри новини за деца със сърповидно-клетъчна анемия и генетични кръвни заболявания, има надежда за излекуване

 Известен лекар каза днес, че поредица от клинични открития ще революционизират лечението на генетични кръвни заболявания и ще удължат продължителността на живота на децата със сърповидно-клетъчна болест и таласемия. Лекарят препоръча лечението за трансплантация на костен мозък

Рабеа Хана, доктор по медицина, педиатричен хематолог, онколог и специалист по трансплантация на костен мозък в Кливландската клиника в САЩ, казва, че през следващите пет до XNUMX години ще настъпят значителни промени в лечението, включително значителен напредък в техниките за трансплантация на костен мозък, генната терапия и лекарствата .

д-р каза. Хана, в реч по време на Арабската здравна конференция, проведена в Дубай, каза, че най-често срещаните методи за лечение в момента, които включват кръвопреливане и лекарства, облекчават симптомите на заболяването и не са лечебни, отбелязвайки, че много пациенти умират в млада възраст и добави: Средната продължителност на живота на дете, диагностицирано със сърповидно-клетъчна анемия, е само 34 години, освен ако не се подложи на трансплантация на костен мозък, така че трябва да осигурим лечебно лечение, а в момента няма налично лечение, освен костен мозък трансплантация, а най-добрите резултати идват от костен мозък, дарен от брат или сестра.” .

д-р обясни. Хана каза, че през последните няколко години се наблюдава голям напредък в областта на трансплантацията на органи, като се разчита на половин идентични членове на семейството, като майка или баща, които имат половината от гените на детето, като се има предвид, че това дава възможност на повече деца да се възстановят като заменят здравия костен мозък с дефектен костен мозък, който имат.

Новите лечения ще представляват особен интерес за много арабски страни, където нивата на сърповидно-клетъчна болест и таласемия са по-високи, отколкото в Европа или Северна Америка. И двете заболявания причиняват аномалии в хемоглобина, частта, отговорна за транспортирането на кислород в червените кръвни клетки.

Специалистът по педиатрична хематология и трансплантация на костен мозък в Кливландската клиника каза, че таласемията се среща в страните от Близкия изток с много по-високи нива, отколкото в Съединените щати, което от своя страна показва, че процентът на сърповидно-клетъчна анемия е малко по-висок, особено в Саудитска Арабия и Той добави: "Един от всеки 12 души в ОАЕ се счита за носител на гена, който причинява таласемия."

Потвърдено от Dr. Хана каза, че опитите за индивидуални трансплантации на костен мозък, Haplo-трансплантации, все още са във втората и третата си фаза, за да се тества тяхната ефикасност и странични ефекти, като отбеляза, че клиниката в Кливланд е изиграла роля в първоначално проучване, което използва модифицирана химиотерапия за подпомагане на подготовката пациенти за трансплантации.

От друга страна, генната терапия, използваща ДНК, модифицирана чрез вмъкване на функционален ген, който да замести мутиралите гени, които причиняват кръвното заболяване, предлага по-големи възможности за излекуване от трансплантацията на костен мозък.

Резултатите от проучванията, проведени по време на първата фаза на изпитванията, които се занимаваха с този аспект на генната терапия за таласемия, бяха „много обещаващи“, според д-р. Хана, въпреки че е в ранен стадий, отбелязва, че ще отнеме известно време, преди да стане достъпна за лечение. Преди Американската администрация по храните и лекарствата, докато други все още чакат одобрение, и тук трябва да се отбележи, че това са не са лечебни лекарства, но могат да намалят тежестта на заболяването."

Изявленията на Dr. Хана, по време на речта си пред конференцията по педиатрия в кулоарите на арабската здравна конференция, където в разговора участваха редица лекари от болници в клиника в Кливланд, които обмениха и споделиха своите знания и опит с присъстващите. Заслужава да се отбележи, че Cleveland Clinic има дългогодишна връзка с Арабското здравно изложение и конференция и предлага акредитация за продължаващо медицинско образование чрез специализирани курсове, провеждани по време на конференцията.