Naučni izum za liječenje srčanih bolesti

Naučni izum za liječenje srčanih bolesti

U revolucionarnom novom istraživanju, naučnici će prepisati DNK s ciljem pronalaska prvog u svijetu liječenja genetske bolesti srca, u onome što bi se moglo opisati kao "odlučujući trenutak" u polju kardiovaskularne medicine.

Prema onome što je objavio sajt “Boldsky”, vodeći svjetski naučnici iz Ujedinjenog Kraljevstva, Sjedinjenih Američkih Država i Singapura su sarađivali na projektu “Cure Heart” kako bi osmislili vakcinu za srčane bolesnike. Prema novinskim izvještajima, Britanska fondacija za srce izdvojila je 30 miliona eura za ovaj projekat spašavanja života.

Po prvi put, istraživači će koristiti precizne genetske tehnike, poznate kao osnovna modifikacija, u srcu kako bi dizajnirali i testirali prvi tretman za nasljedne bolesti srčanog mišića, s ciljem poremećenja neispravnih gena.

Naslijeđene bolesti srca

„Naslijeđeno srčano oboljenje“ je pojam koji uključuje sve srčane bolesti koje se prenose sa roditelja na njihovu djecu, odnosno kada jedan ili oba roditelja imaju defektan ili mutirani gen, postoji 50/50 šansa da se on prenese na djecu. Neke nasljedne bolesti srca uključuju hipertrofičnu kardiomiopatiju i hiperholesterolemiju.

Neki ljudi sa genetskom srčanom bolešću možda nemaju mnogo simptoma, a stanje se ne dijagnostikuje tek nakon iznenadnog srčanog udara, nesvjestice ili iznenadne smrti. Statistike pokazuju da je oko 0.8 do 1.2% novorođenčadi širom svijeta pogođeno genetskim srčanim oboljenjima.

Istorijska prilika i 30 godina istraživanja

Savjetodavni komitet kojim je predsjedavao profesor Sir Patrick Vallance, glavni naučni savjetnik britanske vlade, izabrao je tim koji je odgovoran za kritičku studiju, dok je profesor Hugh Watkins, sa Univerziteta u Oksfordu i glavni istraživač na projektu Cure Heart, rekao da je kardiomiopatija je ozbiljna bolest. Zaista "uobičajeno" stanje širom svijeta i poznato je da pogađa 250 od XNUMX ljudi.

Profesor Watkins je dodao, opisujući studiju kao "jednokratnu priliku u generaciji" koja ima za cilj ublažavanje stalne anksioznosti zbog iznenadne smrti, zatajenja srca i potencijalne potrebe za transplantacijom srca.

Profesor Watkins je objasnio: “Nakon 30 godina istraživanja, otkriveni su mnogi specifični geni i genetski defekti koji su odgovorni za različite kardiomiopatije i njihov način funkcioniranja. Vjeruje se da će biti dostupna genska terapija za početak kliničkih ispitivanja i ispitivanja u narednih pet godina.”

Korekcija defektnih gena

Nadamo se da će novi istraživački program trajno ispraviti genetske mutacije odgovorne za izazivanje srčanih problema.

U tom kontekstu, Christine Seidman, profesorica na Harvardskoj medicinskoj školi i vodeći istraživač uključen u projekat, objasnila je da je cilj bio da se „poprave srca“ i vrate njihovo normalno funkcionisanje, pojašnjavajući da „većina mutacija koje su se pojavile kod pacijenata vodi do uzastopne promjene jednog slova. Od DNK koda, što znači da postoji lijek promjenom monograma i vraćanjem koda."

Prema istraživačima, pionirima sa tri kontinenta i istaknutim u polju novog i vrlo preciznog uređivanja gena koji su uključeni u studiju, ispitivanja na ljudima još nisu provedena, ali su ispitivanja na životinjama bila uspješna i obećavajuća.

Istraživači su dodali da se nada da će ljudi koji su u riziku od razvoja genetske bolesti srca zbog prisustva neispravnih gena u njihovim porodicama moći dobiti liječenje prije nego što se njihova bolest razvije.