Bones notícies per als nens amb anèmia de cèl·lules falciformes i malalties genètiques de la sang, hi ha esperança per a una cura

 Un metge destacat va dir avui que una sèrie d'avenços clínics revolucionaran el tractament de les malalties genètiques de la sang i allargaran l'esperança de vida dels nens amb anemia falciforme i talassèmia. El metge va recomanar el tractament per a un trasplantament de medul·la òssia

Rabea Hanna, MD, hematòloga pediàtrica, oncòloga i especialista en trasplantament de medul·la òssia a la Cleveland Clinic als Estats Units, diu que es produiran canvis significatius en el tractament durant els propers cinc a XNUMX anys, incloent avenços significatius en tècniques de trasplantament de medul·la òssia, teràpies gèniques i medicaments. .

va dir el Dr. Hanna, en un discurs durant la Conferència de salut àrab celebrada a Dubai, va dir que els mètodes de tractament més comuns en l'actualitat, que inclouen transfusions de sang i medicaments, alleugen els símptomes de la malaltia i no són curatius, i va assenyalar que molts pacients moren en un moment. edat jove, i afegia: L'esperança de vida mitjana d'un nen diagnosticat d'anemia falciforme és de només 34 anys, tret que se sotmeti a un trasplantament de medul·la òssia, per tant hem de proporcionar un tractament curatiu, i actualment no hi ha cap tractament disponible excepte medul·la òssia. trasplantament, i els millors resultats provenen de la medul·la donada per un germà o una germana”.

va explicar el Dr. Hanna va dir que els darrers anys s'han vist grans avenços en el camp del trasplantament d'òrgans, en confiar en familiars mig idèntics, com a mare o pare, que té la meitat dels gens del nen, tenint en compte que això dóna l'oportunitat de recuperar-se a més nens. substituint la medul·la òssia sana per la medul·la òssia defectuosa que tenen. .

Els nous tractaments seran d'interès particular per a molts països àrabs, on les taxes de drepanocitosis i talassèmia són més elevades que a Europa o Amèrica del Nord. Ambdues malalties causen anomalies en l'hemoglobina, la part responsable del transport d'oxigen als glòbuls vermells.

L'especialista en hematologia pediàtrica i trasplantament de medul·la òssia de l'Hospital Cleveland Clinic va dir que la talassèmia es produeix als països de l'Orient Mitjà a taxes molt més elevades que als Estats Units, la qual cosa indica al seu torn que les taxes d'anèmia falciforme són lleugerament més altes, especialment a l'Aràbia Saudita i Va afegir: "Una de cada 12 persones als Emirats Àrabs Units es considera portadora del gen que causa la talassèmia".

Confirmat pel Dr. Hanna va dir que els assaigs sobre trasplantaments individuals de medul·la òssia, els Haplo-trasplantaments, encara es troben en la seva segona i tercera fase, per provar la seva eficàcia i els seus efectes secundaris, i va assenyalar que la Clínica de Cleveland va tenir un paper en un estudi inicial que va utilitzar quimioteràpia modificada per ajudar a preparar-se. pacients per a trasplantaments.

D'altra banda, la teràpia gènica utilitzant DNA modificat mitjançant la inserció d'un gen funcional per substituir els gens mutats que causen el trastorn de la sang ofereix més possibilitats de curació que el trasplantament de medul·la òssia.

Segons el Dr. Hanna, tot i estar en les seves primeres etapes, assenyala que passarà un període de temps abans que estigui disponible per al tractament, davant la Food and Drug Administration dels EUA, mentre que d'altres encara estan esperant l'aprovació, i aquí cal destacar que aquests són no són medicaments curatius, però poden reduir la gravetat de la malaltia".

Les declaracions del Dr. Hanna, durant la seva intervenció davant la Conferència de Pediatria al marge de la Conferència de Salut Àrab, on van participar a la xerrada diversos metges dels hospitals de Cleveland Clinic, que van intercanviar i compartir els seus coneixements i experiències amb els assistents. Val la pena assenyalar que la Clínica de Cleveland té una afiliació de llarga durada a l'Exposició i Conferència de Salut Àrab i ofereix acreditació en formació mèdica contínua mitjançant cursos especialitzats realitzats durant la conferència.