Vědecký vynález k léčbě srdečních chorob

Vědecký vynález k léčbě srdečních chorob

V převratném novém výzkumu vědci přepíší DNA s cílem nalézt první světovou léčbu genetického srdečního onemocnění, což by se dalo označit jako „rozhodující okamžik“ v oblasti kardiovaskulární medicíny.

Podle toho, co zveřejnil web „Boldsky“, přední světoví vědci ze Spojeného království, Spojených států a Singapuru spolupracovali na projektu „Cure Heart“, aby navrhli vakcínu pro pacienty se srdcem. Podle novinových zpráv vyčlenila British Heart Foundation na tento život zachraňující projekt 30 milionů eur.

Vědci poprvé použijí přesné genetické techniky, známé jako základní modifikace, v srdci, aby navrhli a otestovali první léčbu dědičných onemocnění srdečního svalu, s cílem narušit vadné geny.

Dědičné onemocnění srdce

„Dědičná srdeční choroba“ je termín, který zahrnuje všechny srdeční choroby, které se přenášejí z rodičů na jejich děti, tj. když jeden nebo oba rodiče mají defektní nebo mutovaný gen, existuje 50/50 šance, že jej přenesou na děti. Některá dědičná onemocnění srdce zahrnují hypertrofickou kardiomyopatii a hypercholesterolémii.

Někteří lidé s genetickým onemocněním srdce nemusí mít mnoho příznaků a stav je diagnostikován až po náhlém srdečním infarktu, mdlobách nebo náhlé smrti. Statistiky uvádějí, že asi 0.8 až 1.2 % novorozenců na celém světě je postiženo genetickým onemocněním srdce.

Historická příležitost a 30 let výzkumu

Poradní výbor, kterému předsedal profesor Sir Patrick Vallance, hlavní vědecký poradce britské vlády, vybral tým odpovědný za kritickou studii, zatímco profesor Hugh Watkins z Oxfordské univerzity a hlavní řešitel projektu Cure Heart uvedl, že kardiomyopatie je vážné onemocnění. Skutečně „běžný“ stav na celém světě a je známo, že postihuje 250 z XNUMX lidí.

Profesor Watkins dodal a popsal studii jako „jednorázovou příležitost za generaci“ zaměřenou na zmírnění přetrvávající úzkosti z náhlé smrti, srdečního selhání a potenciální potřeby transplantace srdce.

Profesor Watkins vysvětlil: „Po 30 letech výzkumu bylo objeveno mnoho specifických genů a genetických defektů, které jsou zodpovědné za různé kardiomyopatie a za to, jak fungují. Předpokládá se, že během příštích pěti let bude k dispozici genová terapie pro zahájení klinických studií a studií.

Korekce defektních genů

Doufá se, že nový výzkumný program trvale opraví genetické mutace zodpovědné za způsobení srdečních problémů.

V této souvislosti Christine Seidman, profesorka na Harvard Medical School a hlavní výzkumník zapojený do projektu, vysvětlila, že cílem bylo „opravit srdce“ a obnovit jejich normální fungování a vysvětlila, že „většina mutací, které se objevily u pacientů, vede k opakované změně jednoho písmene. Od kódu DNA, což znamená, že existuje léčba změnou monogramu a obnovením kódu.“

Podle výzkumníků, průkopníků ze tří kontinentů a významných v oblasti nových a vysoce přesných genových úprav, kteří se do studie zapojili, ještě nebyly provedeny lidské pokusy, ale pokusy na zvířatech byly úspěšné a slibné.

Vědci dodali, že doufají, že lidé, kteří jsou ohroženi rozvojem genetického srdečního onemocnění kvůli přítomnosti chybných genů v jejich rodinách, budou schopni získat léčbu dříve, než se jejich onemocnění rozvine.