Gode ​​nyheder for børn med seglcelleanæmi og genetiske blodsygdomme, der er håb om en kur

 En fremtrædende læge sagde i dag, at en række kliniske gennembrud vil revolutionere behandlingen af ​​genetiske blodsygdomme og forlænge den forventede levetid for børn med seglcellesygdom og thalassæmi. Lægen anbefalede behandlingen til en knoglemarvstransplantation

Rabea Hanna, MD, en pædiatrisk hæmatolog, onkolog og knoglemarvstransplantationsspecialist ved Cleveland Clinic i USA, siger, at der vil ske betydelige ændringer i behandlingen i løbet af de næste fem til XNUMX år, herunder betydelige fremskridt inden for knoglemarvstransplantationsteknikker, genterapier og medicin .

sagde Dr. Hanna sagde i en tale under den arabiske sundhedskonference i Dubai, at de mest almindelige behandlingsmetoder på nuværende tidspunkt, som omfatter blodtransfusioner og medicin, lindrer symptomer på sygdommen og ikke er helbredende, og bemærkede, at mange patienter dør ved en ung alder, og tilføjede: Den gennemsnitlige forventede levetid for et barn diagnosticeret med seglcellesygdom er kun 34 år, medmindre han gennemgår en knoglemarvstransplantation, så vi er nødt til at give en helbredende behandling, og der er i øjeblikket ingen behandling tilgængelig bortset fra knoglemarv transplantation, og de bedste resultater kommer fra marv doneret af en bror eller søster.” .

Dr. forklarede. Hanna sagde, at de seneste par år har været vidne til store fremskridt inden for organtransplantation, ved at stole på halvt identiske familiemedlemmer, som en mor eller far, der har halvdelen af ​​barnets gener, i betragtning af at dette giver flere børn mulighed for at komme sig. ved at erstatte sund knoglemarv med den defekte knoglemarv, de har. .

Nye behandlinger vil være af særlig interesse for mange arabiske lande, hvor forekomsten af ​​seglcellesygdomme og thalassæmi er højere end i Europa eller Nordamerika. Begge sygdomme forårsager abnormiteter i hæmoglobin, den del, der er ansvarlig for transport af ilt i røde blodlegemer.

Specialisten i pædiatrisk hæmatologi og knoglemarvstransplantation på Cleveland Clinic Hospital sagde, at thalassæmi forekommer i lande i Mellemøsten med meget højere hastigheder end i USA, hvilket igen indikerer, at frekvensen af ​​seglcelleanæmi er lidt højere, især i Saudi-Arabien og Han tilføjede: "En ud af hver 12 mennesker i UAE betragtes som en bærer af det gen, der forårsager thalassæmi."

Bekræftet af Dr. Hanna sagde, at forsøg med individuelle knoglemarvstransplantationer, Haplo-transplantater, stadig er i deres anden og tredje fase for at teste deres effektivitet og bivirkninger, og bemærkede, at Cleveland Clinic spillede en rolle i en indledende undersøgelse, der brugte modificeret kemoterapi til at hjælpe med at forberede patienter til transplantationer.

På den anden side giver genterapi med DNA modificeret ved at indsætte et funktionelt gen til at erstatte de muterede gener, der forårsager blodsygdommen, større helbredelsesmuligheder end knoglemarvstransplantation.

Ifølge Dr. Hanna, på trods af at hun er i de tidlige stadier, bemærker, at det vil tage en periode, før det bliver tilgængeligt til behandling. Før US Food and Drug Administration, mens andre stadig venter på godkendelse, og her skal det bemærkes, at disse er ikke helbredende lægemidler, men de kan reducere sygdommens sværhedsgrad."

Udtalelserne fra Dr. Hanna, under sin tale foran Pædiatrikonferencen på sidelinjen af ​​Arab Health Conference, hvor en række læger fra Cleveland Clinic hospitaler deltog i foredraget, som udvekslede og delte deres viden og erfaringer med de fremmødte. Det er værd at bemærke, at Cleveland Clinic har en langvarig tilknytning til Arab Health Exhibition and Conference, og tilbyder akkreditering i fortsat medicinsk uddannelse gennem specialiserede kurser afholdt under konferencen.