En videnskabelig opfindelse til behandling af hjertesygdomme

En videnskabelig opfindelse til behandling af hjertesygdomme

I banebrydende ny forskning vil forskerne omskrive DNA med det mål at finde verdens første behandling for genetisk hjertesygdom, i hvad der kunne beskrives som et "afgørende øjeblik" inden for hjerte-kar-medicin.

Ifølge det, der blev offentliggjort af "Boldsky"-webstedet, samarbejdede verdensledende videnskabsmænd fra Storbritannien, USA og Singapore om "Cure Heart"-projektet for at designe en vaccine til hjertepatienter. Ifølge nyhedsrapporter har British Heart Foundation forpligtet €30 millioner til dette livreddende projekt.

For første gang vil forskere bruge præcise genetiske teknikker, kendt som grundlæggende modifikation, i hjertet til at designe og teste den første behandling for arvelige hjertemuskelsygdomme, med det formål at forstyrre de defekte gener.

Arvelig hjertesygdom

"Arvelig hjertesygdom" er en betegnelse, der omfatter alle hjertesygdomme, der overføres fra forældre til deres børn, dvs. når en eller begge forældre har et defekt eller muteret gen, er der 50/50 chance for at overføre det til børnene. Nogle arvelige hjertesygdomme omfatter hypertrofisk kardiomyopati og hyperkolesterolæmi.

Nogle mennesker med genetisk hjertesygdom har muligvis ikke mange symptomer, og tilstanden diagnosticeres ikke før efter et pludseligt hjerteanfald, besvimelse eller pludselig død. Statistik viser, at omkring 0.8 til 1.2 % af nyfødte på verdensplan er ramt af genetisk hjertesygdom.

Historisk mulighed og 30 års forskning

En rådgivende komité ledet af professor Sir Patrick Vallance, ledende videnskabelig rådgiver for den britiske regering, valgte det team, der var ansvarligt for den kritiske undersøgelse, mens professor Hugh Watkins fra University of Oxford og en hovedforsker på Cure Heart-projektet sagde, at kardiomyopati er en alvorlig sygdom. En virkelig "almindelig" tilstand på verdensplan og vides at påvirke 250 ud af XNUMX mennesker.

Professor Watkins tilføjede og beskrev undersøgelsen som en "engangsmulighed i en generation", der sigter mod at lindre vedvarende angst for pludselig død, hjertesvigt og det potentielle behov for en hjertetransplantation.

Professor Watkins forklarede: "Efter 30 års forskning er der blevet opdaget mange specifikke gener og genetiske defekter, der er ansvarlige for forskellige kardiomyopatier, og hvordan de fungerer. Det menes, at der vil være en tilgængelig genterapi til at starte kliniske forsøg og forsøg inden for de næste fem år."

Korrektion af defekte gener

Det er håbet, at det nye forskningsprogram permanent vil korrigere de genetiske mutationer, der er ansvarlige for at forårsage hjerteproblemer.

I denne sammenhæng forklarede Christine Seidman, professor ved Harvard Medical School og den ledende forsker involveret i projektet, at målet var at "reparere hjerter" og genoprette deres normale funktion og forklarede, at "de fleste af de mutationer, der optrådte blandt patienter, fører til til at ændre ét bogstav gentagne gange. Fra DNA-koden, hvilket betyder, at der er en kur ved at ændre monogrammet og genskabe koden.”

Ifølge forskerne, pionerer fra tre kontinenter og fremtrædende inden for ny og meget nøjagtig genredigering involveret i undersøgelsen, er forsøg på mennesker endnu ikke blevet udført, men dyreforsøg har været succesrige og lovende.

Forskerne tilføjede, at det er håbet, at mennesker, der er i risiko for at udvikle genetisk hjertesygdom på grund af tilstedeværelsen af ​​defekte gener i deres familier, vil være i stand til at få behandling, før deres sygdom udvikler sig.