Promesplena genterapio por restarigi aŭdon al surdaj infanoj

Promesplena genterapio por restarigi aŭdon al surdaj infanoj

Progresinta klinika testo uzanta genterapion restarigis aŭdon al kvin infanoj naskitaj surdaj. Post ses monatoj, la infanoj povis rekoni parolon kaj fari konversaciojn, kreante esperon pri ĝia pli larĝa uzo en proksima estonteco, laŭ kio estis publikigita de la retejo de New Atlas, citante la revuon Science Advances.

Hereda kondiĉo

Pacientoj en la testo suferis de genetika kondiĉo nomita aŭtosoma recesiva surdeco 9 (DFNB9), kiu rezultas de mutacio en geno nomita OTOF, kiu produktas la proteinon otoferlin, kiu helpas transdoni elektrajn impulsojn de la kokleo al la cerbo, kie ĝi povas. estu interpretita kiel sono – sed sen ĝi.Tiuj signaloj neniam atingos tien. Ĉar ĝi estas kaŭzita de ununura mutacio kaj ne implikas ajnan fizikan damaĝon al la ĉeloj, la teamo diras DFNB9 estas ideala kandidato por ĉi tiu speco de genterapio.

En la studo farita de esploristoj de Harvard Medical School, Masaĉuseca Okulo kaj Orelo, kaj Fudan en Ĉinio, genterapio implikas paki la OTOF-genon en virusportantojn kaj injekti la miksaĵon en la internan orellikvaĵon. La virusoj tiam serĉis ĉelojn en la kokleo kaj enigis la genon en ilin, permesante al ili komenci fari la mankantan aŭtoferlin-proteinon kaj restarigi aŭdon.

Koklea enplantaĵo

En la studo partoprenis ankaŭ ses infanoj, aĝaj inter unu kaj sep jaroj, kies DFNB9 lasis ilin tute surdaj. Kvar pacientoj estis ekipitaj per kokleaj enplantaĵoj, kiuj preteriris la problemon kaj povis permesi al ili lerni rekoni paroladon kaj aliajn sonojn. En ĉi tiu kazo, la transplantoj estis ĉesigitaj.

rimarkinda plibonigo

Post genterapio, la infanoj estis sekvitaj dum 26 semajnoj. En tiu tempo, kvin el ses montris signifan plibonigon, kun la tri pli aĝaj infanoj kapablaj kompreni kaj respondi al parolado, dum du povis preni ĝin en brua ĉambro kaj daŭrigi konversacion per la telefono. Kelkaj el la infanoj estis tro junaj por sperti la kutimajn testojn, sed oni trovis, ke ili respondas al sonoj, kaj eĉ komencis diri simplajn vortojn kiel "panjo". La plibonigoj estis laŭpaŝaj, sed la teamo raportis, ke la infanoj komencis montri rezultojn antaŭ la unua testo kvar semajnojn poste.

Genetikaj kaŭzoj kaj maljuniĝo

Yilai Xu, la ĉefa esploristo de la studo, diris, ke partoprenantoj en ĉi tiu provo daŭre estos monitoritaj, dum sekvaj studoj estos faritaj sur aliaj homoj. La teamo diras, ke aprobo de la traktado en Usono povas daŭri inter tri ĝis kvin jaroj. Similaj genterapioj estis testitaj por genetika aŭ aĝ-rilata aŭdperdo.

Amhoroskopo de Sagitario por la jaro 2024