Scienca invento por trakti kormalsanon

Scienca invento por trakti kormalsanon

En pionira nova esplorado, sciencistoj reverkos DNA kun la celo trovi la unuan traktadon de la mondo kontraŭ genetika kormalsano, en kio povus esti priskribita kiel "decida momento" en la kampo de kardiovaskula medicino.

Laŭ tio, kio estis publikigita de la retejo "Boldsky", mondaj ĉefaj sciencistoj el Britio, Usono kaj Singapuro kunlaboris en la projekto "Cure Heart" por desegni vakcinon por korpacientoj. Laŭ novaĵoj, la Brita Koro-Fundamento dediĉis 30 milionojn da eŭroj al ĉi tiu vivsava projekto.

Por la unua fojo, esploristoj uzos precizajn genetikajn teknikojn, konatajn kiel baza modifo, en la koro por desegni kaj testi la unuan kuracadon kontraŭ hereditaj kormuskolmalsanoj, kun la celo interrompi la misajn genojn.

Heredita kormalsano

"Heredita kormalsano" estas termino, kiu inkluzivas ĉiujn kormalsanojn, kiuj estas transdonitaj de gepatroj al siaj infanoj, t.e. kiam unu aŭ ambaŭ gepatroj havas difektitan aŭ mutaciitan genon, ekzistas 50/50 ŝanco transdoni ĝin al la infanoj. Iuj hereditaj kormalsanoj inkluzivas hipertrofian kardiomiopation kaj hiperkolesterolemion.

Iuj homoj kun genetika kormalsano eble ne havas multajn simptomojn, kaj la kondiĉo ne estas diagnozita ĝis post subita koratako, sveno aŭ subita morto. Statistikoj indikas, ke ĉirkaŭ 0.8 ĝis 1.2% de novnaskitoj tutmonde estas trafitaj de genetika kormalsano.

Historia ŝanco kaj 30-jara esplorado

Konsila komitato prezidata de profesoro Sir Patrick Vallance, ĉefa scienca konsilisto de la brita registaro, elektis la teamon respondecan pri la kritika studo, dum profesoro Hugh Watkins, de la Universitato de Oksfordo kaj ĉefa esploristo pri la projekto Cure Heart, diris, ke kardiomiopatio estas grava malsano.Vere "ofta" kondiĉo tutmonde kaj oni scias, ke ĝi tuŝas 250 el XNUMX homoj.

Profesoro Watkins aldonis, priskribante la studon kiel "unufoje-en-generacia ŝanco" celanta mildigi daŭrantan maltrankvilon pri subita morto, korinsuficienco kaj la ebla bezono de kortransplantaĵo.

Profesoro Watkins klarigis, "Post 30 jaroj da esplorado, multaj specifaj genoj kaj genetikaj difektoj estis malkovritaj, kiuj respondecas pri diversaj kardiomiopatio kaj kiel ili funkcias. Oni kredas, ke estos gena terapio disponebla por komenci klinikajn provojn kaj provojn ene de la venontaj kvin jaroj."

Korekto de misaj genoj

Oni esperas, ke la nova esplorprogramo konstante korektos la genetikajn mutaciojn respondecajn pri kaŭzado de korproblemoj.

En ĉi tiu kunteksto, Christine Seidman, profesoro ĉe Harvard Medical School kaj la ĉefa esploristo implikita en la projekto, klarigis, ke la celo estis "ripari korojn" kaj restarigi ilian normalan funkciadon, klarigante ke "la plej multaj el la mutacioj kiuj aperis inter pacientoj gvidas al ŝanĝi unu literon plurfoje.De la DNA-kodo, kio signifas, ke ekzistas kuraco per ŝanĝo de la monogramo kaj restarigo de la kodo."

Laŭ la esploristoj, pioniroj el tri kontinentoj kaj distingitaj en la kampo de nova kaj tre preciza genredaktado implikita en la studo, homaj provoj ankoraŭ ne estis faritaj, sed bestaj provoj estis sukcesaj kaj promesplenaj.

La esploristoj aldonis, ke oni esperas, ke homoj, kiuj riskas disvolvi genetikan kormalsanon pro la ĉeesto de misaj genoj en siaj familioj, povos akiri kuracadon antaŭ ol ilia malsano disvolviĝas.