Una terapia genética prometedora para devolver la audición a los niños sordos

Una terapia genética prometedora para devolver la audición a los niños sordos

Un ensayo clínico avanzado que utiliza terapia génica ha devuelto la audición a cinco niños nacidos sordos. Después de seis meses, los niños pudieron reconocer el habla y mantener conversaciones, lo que generó esperanzas de su uso más amplio en un futuro próximo, según publicó el sitio web New Atlas, citando la revista Science Advances.

condición hereditaria

Los pacientes del ensayo padecían una afección genética llamada sordera autosómica recesiva 9 (DFNB9), que resulta de una mutación en un gen llamado OTOF, que produce la proteína otoferlina, que ayuda a transmitir impulsos eléctricos desde la cóclea al cerebro, donde puede interpretarse como sonido, pero sin él, esas señales nunca llegarán allí. Debido a que es causada por una única mutación y no implica ningún daño físico a las células, el equipo dice que DFNB9 es un candidato ideal para este tipo de terapia génica.

En el estudio realizado por investigadores de la Facultad de Medicina de Harvard, Massachusetts Eye and Ear y Fudan en China, la terapia génica implica empaquetar el gen OTOF en portadores virales e inyectar la mezcla en el líquido del oído interno. Luego, los virus buscaron células en la cóclea e insertaron el gen en ellas, lo que les permitió comenzar a producir la proteína autoferlina faltante y restaurar la audición.

Implante coclear

En el estudio también participaron seis niños, de edades comprendidas entre uno y siete años, a quienes el DFNB9 les había dejado completamente sordos. A cuatro pacientes se les colocaron implantes cocleares, que evitaron el problema y les permitieron aprender a reconocer el habla y otros sonidos. En este caso, se suspendieron los trasplantes.

mejora notable

Después de la terapia génica, los niños fueron seguidos durante 26 semanas. En ese momento, cinco de cada seis mostraron una mejora significativa: los tres niños mayores pudieron comprender y responder al habla, mientras que dos pudieron captar el habla en una habitación ruidosa y mantener una conversación por teléfono. Algunos de los niños eran demasiado pequeños para someterse a las pruebas habituales, pero se descubrió que respondían a los sonidos e incluso comenzaron a decir palabras sencillas como "mamá". Las mejoras fueron graduales, pero el equipo informó que los niños comenzaron a mostrar resultados antes de la primera prueba, cuatro semanas después.

Causas genéticas y envejecimiento.

Yilai Xu, investigadora principal del estudio, dijo que los participantes en este ensayo seguirán siendo monitoreados, mientras que se realizarán estudios de seguimiento en otras personas. El equipo dice que la aprobación del tratamiento en Estados Unidos puede tardar entre tres y cinco años. Se han probado terapias genéticas similares para la pérdida auditiva genética o relacionada con la edad.

Horóscopo del amor Sagitario para el año 2024