Un invento científico para tratar enfermedades del corazón

Un invento científico para tratar enfermedades del corazón

En una nueva investigación pionera, los científicos reescribirán el ADN con el objetivo de encontrar el primer tratamiento del mundo para la enfermedad cardíaca genética, en lo que podría describirse como un "momento decisivo" en el campo de la medicina cardiovascular.

Según lo publicado por el sitio web “Boldsky”, científicos líderes mundiales del Reino Unido, Estados Unidos y Singapur colaboraron en el proyecto “Cure Heart” para diseñar una vacuna para pacientes cardíacos. Según informes de prensa, la Fundación Británica del Corazón ha comprometido 30 millones de euros para este proyecto que salva vidas.

Por primera vez, los investigadores utilizarán técnicas genéticas precisas, conocidas como modificación básica, en el corazón para diseñar y probar el primer tratamiento para enfermedades hereditarias del músculo cardíaco, con el objetivo de alterar los genes defectuosos.

Enfermedad cardíaca hereditaria

“Enfermedad cardíaca hereditaria” es un término que incluye todas las enfermedades cardíacas que se transmiten de padres a hijos, es decir, cuando uno o ambos padres tienen un gen defectuoso o mutado, existe una probabilidad del 50/50 de transmitirlo a los hijos. Algunas enfermedades cardíacas hereditarias incluyen la miocardiopatía hipertrófica y la hipercolesterolemia.

Algunas personas con enfermedad cardíaca genética pueden no tener muchos síntomas y la afección no se diagnostica hasta después de un ataque cardíaco repentino, un desmayo o una muerte súbita. Las estadísticas indican que alrededor del 0.8 al 1.2% de los recién nacidos en todo el mundo se ven afectados por enfermedades cardíacas genéticas.

Oportunidad histórica y 30 años de investigación

Un comité asesor presidido por el profesor Sir Patrick Vallance, principal asesor científico del gobierno británico, eligió al equipo responsable del estudio crítico, mientras que el profesor Hugh Watkins, de la Universidad de Oxford e investigador principal del proyecto Cure Heart, dijo que la miocardiopatía es una enfermedad grave Una condición verdaderamente "común" en todo el mundo y se sabe que afecta a 250 de cada XNUMX personas.

El profesor Watkins agregó, describiendo el estudio como una "oportunidad única en una generación" destinada a aliviar la ansiedad actual sobre la muerte súbita, la insuficiencia cardíaca y la posible necesidad de un trasplante de corazón.

El profesor Watkins explicó: “Después de 30 años de investigación, se han descubierto muchos genes específicos y defectos genéticos que son responsables de diversas miocardiopatías y de cómo funcionan. Se cree que habrá una terapia génica disponible para comenzar ensayos clínicos y ensayos dentro de los próximos cinco años”.

Corrección de genes defectuosos

Se espera que el nuevo programa de investigación corrija permanentemente las mutaciones genéticas responsables de causar problemas cardíacos.

En este contexto, Christine Seidman, profesora de la Escuela de Medicina de Harvard e investigadora principal del proyecto, explicó que el objetivo era “reparar corazones” y restaurar su funcionamiento normal, explicando que “la mayoría de las mutaciones que aparecieron entre los pacientes conducen a a cambiar una letra repetidamente Del código de ADN, lo que significa que hay una cura cambiando el monograma y restaurando el código ".

Según los investigadores, pioneros de tres continentes y distinguidos en el campo de la edición de genes nuevos y de alta precisión involucrados en el estudio, aún no se han realizado ensayos en humanos, pero los ensayos en animales han sido exitosos y prometedores.

Los investigadores agregaron que se espera que las personas que están en riesgo de desarrollar una enfermedad cardíaca genética debido a la presencia de genes defectuosos en sus familias puedan obtener tratamiento antes de que se desarrolle la enfermedad.