Teaduslik leiutis südamehaiguste raviks

Teaduslik leiutis südamehaiguste raviks

Uute murranguliste uuringute käigus kirjutavad teadlased DNA ümber eesmärgiga leida maailmas esimene geneetilise südamehaiguse ravimeetod, mida võiks kirjeldada kui "otsustavat hetke" kardiovaskulaarmeditsiini valdkonnas.

Veebisaidil "Boldsky" avaldatu kohaselt tegid maailma juhtivad teadlased Ühendkuningriigist, Ameerika Ühendriikidest ja Singapurist koostööd südamehaigetele mõeldud vaktsiini väljatöötamiseks projekti "Cure Heart". Uudiste kohaselt on Briti Südamefond panustanud sellesse elupäästmisprojekti 30 miljonit eurot.

Esimest korda kasutavad teadlased südames täpseid geneetilisi tehnikaid, mida nimetatakse põhimodifikatsiooniks, et kavandada ja testida esimest pärilike südamelihasehaiguste ravi, mille eesmärk on vigased geenid häirida.

Pärilik südamehaigus

Pärilik südamehaigus on mõiste, mis hõlmab kõiki südamehaigusi, mis vanematelt lastele edasi kanduvad, st kui ühel või mõlemal vanemal on defektne või muteerunud geen, on 50/50 tõenäosus see lastele edasi anda. Mõnede pärilike südamehaiguste hulka kuuluvad hüpertroofiline kardiomüopaatia ja hüperkolesteroleemia.

Mõnel geneetilise südamehaigusega inimesel ei pruugi olla palju sümptomeid ja haigusseisund diagnoositakse alles pärast äkilist südameinfarkti, minestamist või äkksurma. Statistika näitab, et umbes 0.8–1.2% vastsündinutest kogu maailmas on geneetilise südamehaiguse all.

Ajalooline võimalus ja 30 aastat uurimistööd

Nõuandekomitee, mida juhtis Briti valitsuse teaduslik peanõunik professor Sir Patrick Vallance, valis kriitilise uuringu eest vastutava meeskonna, samas kui professor Hugh Watkins Oxfordi ülikoolist ja Cure Heart projekti juhtivteadur ütles, et kardiomüopaatia. on tõsine haigus Tõeliselt "sagedane" haigus kogu maailmas ja mõjutab teadaolevalt 250 inimest XNUMX-st.

Professor Watkins lisas, kirjeldades uuringut kui "ühekordset võimalust põlvkonnas", mille eesmärk on leevendada pidevat ärevust äkksurma, südamepuudulikkuse ja võimaliku südamesiirdamise vajaduse pärast.

Professor Watkins selgitas: "Pärast 30 aastat kestnud uurimistööd on avastatud palju spetsiifilisi geene ja geneetilisi defekte, mis põhjustavad erinevate kardiomüopaatiate ja nende toimimise. Arvatakse, et järgmise viie aasta jooksul on kliiniliste uuringute ja uuringute alustamiseks saadaval geeniteraapia.

Defektsete geenide korrigeerimine

Loodetakse, et uus uurimisprogramm parandab jäädavalt südameprobleeme põhjustavad geneetilised mutatsioonid.

Sellega seoses selgitas Harvardi meditsiinikooli professor ja projektis osalenud juhtivteadur Christine Seidman, et eesmärk oli "parandada südameid" ja taastada nende normaalne toimimine, selgitades, et "enamik patsientide seas ilmnenud mutatsioone põhjustavad ühe tähe korduvale muutmisele.DNA koodist, mis tähendab, et monogrammi muutmise ja koodi taastamisega on ravi olemas.“

Kolme kontinendi pioneeride ja uuringuga seotud uute ja ülitäpse geenide redigeerimise valdkonnas silmapaistvate teadlaste sõnul pole inimkatseid veel läbi viidud, kuid loomkatsed on olnud edukad ja paljulubavad.

Teadlased lisasid, et loodetakse, et inimesed, kellel on risk haigestuda geneetilisse südamehaigusesse nende perede vigaste geenide olemasolu tõttu, saavad enne haiguse väljakujunemist ravi.