Une thérapie génique prometteuse pour redonner l’audition aux enfants sourds

Une thérapie génique prometteuse pour redonner l’audition aux enfants sourds

Un essai clinique avancé utilisant la thérapie génique a permis de restaurer l'audition de cinq enfants nés sourds. Après six mois, les enfants étaient capables de reconnaître la parole et de mener des conversations, ce qui laisse espérer une utilisation plus large dans un avenir proche, selon ce qui a été publié sur le site New Atlas, citant la revue Science Advances.

Maladie héréditaire

Les patients de l'essai souffraient d'une maladie génétique appelée surdité autosomique récessive 9 (DFNB9), qui résulte d'une mutation dans un gène appelé OTOF, qui produit la protéine otoferline, qui aide à transmettre les impulsions électriques de la cochlée au cerveau, où elle peut être interprété comme du son – mais sans lui, ces signaux n’arriveront jamais. Parce qu’il est provoqué par une seule mutation et n’entraîne aucun dommage physique aux cellules, l’équipe affirme que DFNB9 est un candidat idéal pour ce type de thérapie génique.

Dans l'étude menée par des chercheurs de la Harvard Medical School, du Massachusetts Eye and Ear et de Fudan en Chine, la thérapie génique consiste à emballer le gène OTOF dans des porteurs viraux et à injecter le mélange dans le liquide de l'oreille interne. Les virus ont ensuite recherché des cellules dans la cochlée et y ont inséré le gène, leur permettant ainsi de commencer à fabriquer la protéine autoferline manquante et de restaurer l'audition.

Implant cochléaire

Six enfants, âgés de un à sept ans, rendus complètement sourds par le DFNB9, ont également participé à l'étude. Quatre patients ont été équipés d'implants cochléaires, ce qui a contourné le problème et a pu leur permettre d'apprendre à reconnaître la parole et d'autres sons. Dans ce cas, les greffes ont été arrêtées.

une nette amélioration

Après thérapie génique, les enfants ont été suivis pendant 26 semaines. À cette époque, cinq enfants sur six présentaient une amélioration significative, les trois enfants plus âgés étant capables de comprendre et de répondre à la parole, tandis que deux étaient capables de la capter dans une pièce bruyante et de poursuivre une conversation au téléphone. Certains enfants étaient trop jeunes pour subir les tests habituels, mais ils réagissaient aux sons et commençaient même à prononcer des mots simples tels que « maman ». Les améliorations ont été progressives, mais l'équipe a signalé que les enfants avaient commencé à montrer des résultats avant le premier test quatre semaines plus tard.

Causes génétiques et vieillissement

Yilai Xu, chercheur principal de l'étude, a déclaré que les participants à cet essai continueront d'être surveillés, tandis que des études de suivi seront menées sur d'autres personnes. L'équipe affirme que l'approbation du traitement aux États-Unis pourrait prendre entre trois et cinq ans. Des thérapies géniques similaires ont été testées pour la perte auditive génétique ou liée à l'âge.

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