Belibjende gen-terapy om it gehoar oan dôve bern te herstellen

Belibjende gen-terapy om it gehoar oan dôve bern te herstellen

In avansearre klinyske proef mei gen-terapy hat it gehoar werombrocht nei fiif bern dy't dôf berne binne. Nei seis moanne koene de bern spraak werkenne en konversaasjes fiere, wat hope opsmiten foar it bredere gebrûk yn 'e heine takomst, neffens wat waard publisearre troch de New Atlas-webside, mei oanhelle fan it tydskrift Science Advances.

Erflike betingst

Pasjinten yn 'e proef hienen te lijen fan in genetyske tastân neamd autosomale recessive dôvens 9 (DFNB9), dy't ûntstiet út in mutaasje yn in gen neamd OTOF, dat it proteïne otoferlin produseart, dat helpt om elektryske ympulsen fan' e cochlea nei it harsens oer te bringen, wêr't it kin wurde ynterpretearre as lûd - mar sûnder dat. Dy sinjalen komme der nea. Om't it feroarsake wurdt troch ien mutaasje en gjin fysike skea oan 'e sellen omfettet, seit it team dat DFNB9 in ideale kandidaat is foar dit soarte fan gen-terapy.

Yn 'e stúdzje útfierd troch ûndersikers fan Harvard Medical School, Massachusetts Eye and Ear, en Fudan yn Sina, omfettet gen-terapy it OTOF-gen yn firale dragers ynpakke en it mingsel ynjeksje yn' e ynderlike earfluid. De firussen sochten doe nei sellen yn 'e cochlea en ynfoege it gen yn har, wêrtroch't se it ûntbrekkende autoferlin-proteïne koenen begjinne te meitsjen en it gehoar werstelle.

Cochlea-ymplantaat

Seis bern fan tusken ien en sân jier, waans DFNB9 se folslein dôf litten hie, diene ek mei oan it ûndersyk. Fjouwer pasjinten waarden foarsjoen fan cochlea-ymplantaten, dy't it probleem foarbygeane en se koene leare om spraak en oare lûden te erkennen. Yn dit gefal waarden de transplantaasjes stoppe.

opmerklike ferbettering

Nei gen-terapy waarden de bern 26 wiken folge. Op dat stuit lieten fiif fan de seis signifikante ferbettering sjen, mei't de trije âldere bern spraak ferstean en reagearje koenen, wylst twa it yn in lawaaiige keamer opnimme koene en in petear oer de telefoan fiere. Guon fan 'e bern wiene te jong om de gewoane tests te ûndergean, mar se waarden fûn om te reagearjen op lûden, en begon sels ienfâldige wurden te sizzen lykas "mama." De ferbetteringen wiene stadichoan, mar it team melde dat de bern fjouwer wiken letter resultaten begûnen te sjen foardat de earste test.

Genetyske oarsaken en aging

Yilai Xu, de haadûndersiker fan 'e stúdzje, sei dat dielnimmers oan dizze proef trochgean sille wurde kontrolearre, wylst ferfolchstúdzjes sille wurde útfierd op oare minsken. It team seit dat goedkarring fan 'e behanneling yn' e Feriene Steaten tusken trije oant fiif jier kin duorje. Fergelykbere gen-terapyen binne hifke foar genetysk as leeftyd-relatearre gehoarferlies.

Sagittarius leafde horoscope foar it jier 2024