Znanstveni izum za liječenje bolesti srca

Znanstveni izum za liječenje bolesti srca

U revolucionarnom novom istraživanju, znanstvenici će prepisati DNK s ciljem pronalaska prvog svjetskog lijeka za genetsku srčanu bolest, u onome što bi se moglo opisati kao "odlučujući trenutak" u području kardiovaskularne medicine.

Prema onome što je objavila stranica “Boldsky”, vodeći svjetski znanstvenici iz Ujedinjenog Kraljevstva, Sjedinjenih Država i Singapura surađivali su na projektu “Cure Heart” kako bi osmislili cjepivo za srčane bolesnike. Prema medijskim izvješćima, Britanska zaklada za srce uložila je 30 milijuna eura u ovaj projekt koji spašava živote.

Po prvi put, istraživači će koristiti precizne genetske tehnike, poznate kao osnovne modifikacije, u srcu kako bi dizajnirali i testirali prvi tretman za nasljedne bolesti srčanog mišića, s ciljem poremećenja neispravnih gena.

Nasljedne bolesti srca

“Nasljedne bolesti srca” je pojam koji uključuje sve bolesti srca koje se prenose s roditelja na djecu, tj. kada jedan ili oba roditelja imaju defektan ili mutiran gen, postoji 50/50 šansa da se on prenese na djecu. Neke nasljedne bolesti srca uključuju hipertrofičnu kardiomiopatiju i hiperkolesterolemiju.

Neki ljudi s genetskom srčanom bolešću možda nemaju mnogo simptoma, a stanje se ne dijagnosticira sve do iznenadnog srčanog udara, nesvjestice ili iznenadne smrti. Statistike pokazuju da je oko 0.8 do 1.2% novorođenčadi u svijetu pogođeno genetskom srčanom bolešću.

Povijesna prilika i 30 godina istraživanja

Savjetodavni odbor pod predsjedanjem profesora Sir Patricka Vallancea, glavnog znanstvenog savjetnika britanske vlade, odabrao je tim odgovoran za kritičku studiju, dok je profesor Hugh Watkins sa Sveučilišta u Oxfordu i glavni istraživač na projektu Cure Heart rekao da je kardiomiopatija je ozbiljna bolest. Doista "uobičajeno" stanje diljem svijeta i poznato je da pogađa 250 od XNUMX ljudi.

Dodao je profesor Watkins, opisujući studiju kao "jednokratnu priliku u generaciji" s ciljem ublažavanja stalne tjeskobe zbog iznenadne smrti, zatajenja srca i potencijalne potrebe za transplantacijom srca.

Profesor Watkins je objasnio: “Nakon 30 godina istraživanja, otkriveni su mnogi specifični geni i genetski defekti koji su odgovorni za različite kardiomiopatije i kako one funkcioniraju. Vjeruje se da će biti dostupna genska terapija za početak kliničkih ispitivanja i ispitivanja u sljedećih pet godina.”

Korekcija defektnih gena

Nadamo se da će novi istraživački program trajno ispraviti genetske mutacije odgovorne za uzrok srčanih problema.

U tom kontekstu, Christine Seidman, profesorica na Harvard Medical School i glavna istraživačica uključena u projekt, objasnila je da je cilj bio "popraviti srca" i vratiti njihovo normalno funkcioniranje, objasnivši da "većina mutacija koje su se pojavile među pacijentima dovode do uzastopne promjene jednog slova. Od DNK koda, što znači da postoji lijek promjenom monograma i vraćanjem koda.”

Prema istraživačima, pionirima s tri kontinenta i istaknutim na području novog i vrlo preciznog uređivanja gena uključenih u studiju, ispitivanja na ljudima još nisu provedena, ali su ispitivanja na životinjama bila uspješna i obećavajuća.

Istraživači su dodali kako se nadaju da će ljudi koji su u opasnosti od razvoja genetske bolesti srca zbog prisutnosti neispravnih gena u njihovim obiteljima moći dobiti liječenje prije nego što se njihova bolest razvije.