Dobre vijesti za djecu s anemijom srpastih stanica i genetskim bolestima krvi, postoji nada za izlječenje

 Istaknuti liječnik rekao je danas da će niz kliničkih otkrića revolucionirati liječenje genetskih bolesti krvi i produžiti životni vijek djece s abolešću srpastih stanica i talasemijom. Liječnik je preporučio liječenje za transplantaciju koštane srži

Rabea Hanna, MD, pedijatrijski hematolog, onkolog i specijalist za transplantaciju koštane srži na klinici Cleveland u SAD-u, kaže da će se značajne promjene u liječenju dogoditi u sljedećih pet do XNUMX godina, uključujući značajan napredak u tehnikama transplantacije koštane srži, genskim terapijama i lijekovima .

rekao je dr. Hanna je, u govoru tijekom arapske zdravstvene konferencije održane u Dubaiju, rekla da trenutno najčešće metode liječenja, koje uključuju transfuziju krvi i lijekove, ublažavaju simptome bolesti i nisu ljekovite, napominjući da mnogi pacijenti umiru u mlada dob i dodao: Prosječni životni vijek djeteta s dijagnozom srpastih stanica je samo 34 godine, osim ako se ne podvrgne transplantaciji koštane srži, tako da moramo pružiti kurativni tretman, a trenutno ne postoji liječenje osim koštane srži transplantacije, a najbolji rezultati dolaze iz srži koju je donirao brat ili sestra.” .

objasnio je dr. Hanna je kazala kako je posljednjih godina bilježen veliki napredak u području transplantacije organa, oslanjajući se na poluidentične članove obitelji, poput majke ili oca, koji imaju polovicu djetetovih gena, s obzirom na to da se time više djece pruža mogućnost oporavka zamjenom zdrave koštane srži s oštećenom koštanom srži koju imaju.

Novi tretmani bit će od posebnog interesa za mnoge arapske zemlje, gdje su stope bolesti srpastih stanica i talasemije veće nego u Europi ili Sjevernoj Americi. Obje bolesti uzrokuju abnormalnosti u hemoglobinu, dijelu odgovornom za transport kisika u crvenim krvnim stanicama.

Specijalist za pedijatrijsku hematologiju i transplantaciju koštane srži u Kliničkoj bolnici Cleveland rekao je da se talasemija javlja u zemljama Bliskog istoka mnogo većim stopama nego u Sjedinjenim Državama, što zauzvrat ukazuje na to da su stope anemije srpastih stanica nešto veće, posebno u Saudijskoj Arabiji i UAE. Dodao je: "Jedan od svakih 12 ljudi u UAE smatra se nositeljem gena koji uzrokuje talasemiju."

Potvrdio dr. Hanna je rekla da su ispitivanja pojedinačnih transplantata koštane srži, Haplo-transplantata, još uvijek u svojoj drugoj i trećoj fazi, kako bi se ispitala njihova učinkovitost i nuspojave, napominjući da je klinika Cleveland igrala ulogu u početnoj studiji koja je koristila modificiranu kemoterapiju za pripremu pacijenata za transplantaciju.

S druge strane, genska terapija korištenjem DNK modificirane umetanjem funkcionalnog gena za zamjenu mutiranih gena koji uzrokuju poremećaj krvi nudi veće mogućnosti izlječenja od transplantacije koštane srži.

Rezultati studija provedenih tijekom prve faze ispitivanja, koje su se bavile ovim aspektom genske terapije za talasemiju, bili su "vrlo obećavajući", smatra dr. Hanna, unatoč tome što je u ranoj fazi, napominjući da će trebati neko vrijeme prije nego što postane dostupna za liječenje. Prije nego što je US Food and Drug Administration, dok drugi još čekaju na odobrenje, a ovdje se mora napomenuti da su to nisu ljekoviti lijekovi, ali mogu smanjiti ozbiljnost bolesti.”

Izjave dr. Hanna, tijekom svog govora pred Pedijatrijskom konferencijom na marginama Arapske zdravstvene konferencije, gdje je u razgovoru sudjelovao niz liječnika iz klinika Cleveland Clinic, koji su razmijenili i podijelili svoja znanja i iskustva sa sudionicima. Vrijedi napomenuti da Cleveland Clinic ima dugogodišnju povezanost s Arapskom zdravstvenom izložbom i konferencijom, te nudi akreditaciju za kontinuiranu medicinsku edukaciju kroz specijalizirane tečajeve održane tijekom konferencije.