Un'invenzione scientifica per curare le malattie cardiache

Un'invenzione scientifica per curare le malattie cardiache

In una nuova ricerca rivoluzionaria, gli scienziati riscriveranno il DNA con l'obiettivo di trovare il primo trattamento al mondo per la cardiopatia genetica, in quello che potrebbe essere descritto come un "momento decisivo" nel campo della medicina cardiovascolare.

Secondo quanto pubblicato dal sito web “Boldsky”, scienziati di fama mondiale provenienti da Regno Unito, Stati Uniti e Singapore hanno collaborato al progetto “Cure Heart” per progettare un vaccino per i cardiopatici. Secondo le notizie, la British Heart Foundation ha impegnato 30 milioni di euro per questo progetto salvavita.

Per la prima volta, i ricercatori utilizzeranno tecniche genetiche precise, note come modificazioni di base, nel cuore per progettare e testare il primo trattamento per le malattie ereditarie del muscolo cardiaco, con l'obiettivo di distruggere i geni difettosi.

Malattie cardiache ereditarie

"Malattie cardiache ereditarie" è un termine che include tutte le malattie cardiache che vengono trasmesse dai genitori ai figli, ovvero quando uno o entrambi i genitori hanno un gene difettoso o mutato, c'è una probabilità del 50/50 di trasmetterlo ai figli. Alcune malattie cardiache ereditarie includono la cardiomiopatia ipertrofica e l'ipercolesterolemia.

Alcune persone con malattie cardiache ereditarie potrebbero non avere molti sintomi e la condizione non viene diagnosticata fino a dopo un improvviso infarto, svenimento o morte improvvisa. Le statistiche indicano che circa lo 0.8-1.2% dei neonati nel mondo è affetto da cardiopatia genetica.

Occasione storica e 30 anni di ricerca

Un comitato consultivo presieduto dal professor Sir Patrick Vallance, capo consulente scientifico del governo britannico, ha scelto il team responsabile dello studio critico, mentre il professor Hugh Watkins, dell'Università di Oxford e ricercatore principale del progetto Cure Heart, ha affermato che la cardiomiopatia è una malattia grave, una condizione veramente "comune" in tutto il mondo ed è noto che colpisce 250 persona su XNUMX.

Il professor Watkins ha aggiunto, descrivendo lo studio come "un'opportunità unica in una generazione" volta ad alleviare l'ansia in corso per la morte improvvisa, l'insufficienza cardiaca e la potenziale necessità di un trapianto di cuore.

Il professor Watkins ha spiegato: “Dopo 30 anni di ricerca, sono stati scoperti molti geni specifici e difetti genetici responsabili di varie cardiomiopatie e del loro funzionamento. Si ritiene che ci sarà una terapia genica disponibile per avviare studi clinici e sperimentazioni entro i prossimi cinque anni”.

Correzione dei geni difettosi

Si spera che il nuovo programma di ricerca corregga in modo permanente le mutazioni genetiche responsabili dei problemi cardiaci.

In questo contesto, Christine Seidman, professoressa alla Harvard Medical School e ricercatrice capofila coinvolta nel progetto, ha spiegato che l'obiettivo era quello di "riparare i cuori" e ripristinare il loro normale funzionamento, spiegando che "la maggior parte delle mutazioni che sono apparse tra i pazienti cambiare ripetutamente una lettera Dal codice del DNA, il che significa che c'è una cura cambiando il monogramma e ripristinando il codice.

Secondo i ricercatori, pionieri di tre continenti e distinti nel campo dell'editing genetico innovativo e altamente accurato coinvolto nello studio, le sperimentazioni sull'uomo non sono state ancora condotte, ma le sperimentazioni sugli animali hanno avuto successo e promettenti.

I ricercatori hanno aggiunto che si spera che le persone a rischio di sviluppare malattie cardiache genetiche a causa della presenza di geni difettosi nelle loro famiglie possano ottenere un trattamento prima che la loro malattia si sviluppi.