Buone notizie per i bambini con anemia falciforme e malattie genetiche del sangue, c'è speranza per una cura

 Un importante medico ha affermato oggi che una serie di scoperte cliniche rivoluzionerà il trattamento delle malattie genetiche del sangue e prolungherà l'aspettativa di vita dei bambini con anemia falciforme e talassemia. Il medico ha raccomandato il trattamento per un trapianto di midollo osseo

Rabea Hanna, MD, ematologa pediatrica, oncologa e specialista in trapianto di midollo osseo presso la Cleveland Clinic negli Stati Uniti, afferma che nei prossimi cinque-dieci anni si verificheranno cambiamenti significativi nel trattamento, inclusi progressi significativi nelle tecniche di trapianto di midollo osseo, nelle terapie geniche e nei farmaci .

ha detto il dottor. Hanna, in un discorso durante l'Arab Health Conference tenutasi a Dubai, ha affermato che i metodi di trattamento più comuni al momento, che includono trasfusioni di sangue e medicinali, alleviano i sintomi della malattia e non sono curativi, osservando che molti pazienti muoiono in un giovane età, e ha aggiunto: L'aspettativa di vita media di un bambino con diagnosi di anemia falciforme è di soli 34 anni, a meno che non si sottoponga a un trapianto di midollo osseo, quindi dobbiamo fornire un trattamento curativo e attualmente non ci sono cure disponibili tranne il midollo osseo trapianto, e i migliori risultati vengono dal midollo donato da un fratello o una sorella”.

Il dott. ha spiegato. Hanna ha affermato che negli ultimi anni sono stati compiuti grandi passi avanti nel campo del trapianto di organi, affidandosi a familiari semi-identici, come madre o padre, che hanno metà dei geni del bambino, considerando che questo dà a più bambini l'opportunità di riprendersi sostituendo il midollo osseo sano con il midollo osseo difettoso che hanno. .

I nuovi trattamenti saranno di particolare interesse per molti paesi arabi, dove i tassi di anemia falciforme e talassemia sono più elevati che in Europa o Nord America. Entrambe le malattie causano anomalie nell'emoglobina, la parte responsabile del trasporto di ossigeno nei globuli rossi.

Lo specialista in ematologia pediatrica e trapianto di midollo osseo presso il Cleveland Clinic Hospital ha affermato che la talassemia si verifica nei paesi del Medio Oriente a tassi molto più elevati che negli Stati Uniti, indicando a sua volta che i tassi di anemia falciforme sono leggermente superiori, soprattutto in Arabia Saudita e negli Emirati Arabi Uniti, aggiungendo: "Una persona su 12 negli Emirati Arabi Uniti è considerata portatrice del gene che causa la talassemia".

Confermato dal dott. Hanna ha affermato che gli studi sui trapianti di midollo osseo individuali, gli Haplo-trapianti, sono ancora nella loro seconda e terza fase, per testarne l'efficacia e gli effetti collaterali, osservando che la Cleveland Clinic ha svolto un ruolo in uno studio iniziale che ha utilizzato la chemioterapia modificata per aiutare a preparare pazienti per trapianti.

D'altra parte, la terapia genica che utilizza il DNA modificato inserendo un gene funzionale per sostituire i geni mutati che causano la malattia del sangue offre maggiori possibilità di cura rispetto al trapianto di midollo osseo.

Secondo il dott. Hanna, pur essendo nelle sue fasi iniziali, fa notare che ci vorrà del tempo prima che diventi disponibile per le cure. Prima della Food and Drug Administration statunitense, mentre altri sono ancora in attesa di approvazione, e qui va notato che si tratta di non farmaci curativi, ma possono ridurre la gravità della malattia”.

Le dichiarazioni del dott. Hanna, durante il suo discorso davanti alla Pediatrics Conference a margine della Arab Health Conference, a cui hanno partecipato numerosi medici degli ospedali della Cleveland Clinic, che hanno scambiato e condiviso le loro conoscenze ed esperienze con i partecipanti. Vale la pena notare che la Cleveland Clinic ha un'affiliazione di lunga data con l'Arab Health Exhibition and Conference e offre l'accreditamento nella formazione medica continua attraverso corsi specializzati tenuti durante la conferenza.