심장병 치료를 위한 과학적 발명

심장병 치료를 위한 과학적 발명

획기적인 새로운 연구에서 과학자들은 심혈관 의학 분야에서 "결정적 순간"으로 설명될 수 있는 유전성 심장 질환에 대한 세계 최초의 치료법을 찾는 것을 목표로 DNA를 다시 작성할 것입니다.

"Boldsky" 웹사이트에 게시된 내용에 따르면 영국, 미국 및 싱가포르의 세계적인 과학자들이 심장병 환자를 위한 백신을 설계하기 위해 "Cure Heart" 프로젝트에 협력했습니다. 뉴스 보도에 따르면 영국 심장 재단은 이 인명 구조 프로젝트에 30천만 유로를 기부했습니다.

연구자들은 처음으로 기본 변형으로 알려진 정확한 유전 기술을 심장에 사용하여 결함 있는 유전자를 파괴할 목적으로 유전성 심장 근육 질환에 대한 첫 번째 치료법을 설계하고 테스트할 것입니다.

유전성 심장병

"선천성 심장병"은 부모로부터 자녀에게 유전되는 모든 심장 질환을 포함하는 용어입니다. 즉, 부모 중 한쪽 또는 양쪽 모두에 결함이 있거나 돌연변이가 있는 유전자가 있는 경우 자녀에게 유전될 확률이 50/50입니다. 일부 유전성 심장 질환에는 비대성 심근병증 및 고콜레스테롤혈증이 포함됩니다.

유전성 심장 질환이 있는 일부 사람들은 증상이 많지 않을 수 있으며 갑작스러운 심장 마비, 기절 또는 돌연사 후에야 상태가 진단됩니다. 통계에 따르면 전 세계 신생아의 약 0.8~1.2%가 유전적 심장 질환의 영향을 받습니다.

역사적 기회와 30년 연구

영국 정부의 수석 과학 고문인 패트릭 발란스(Patrick Vallance) 교수가 위원장을 맡은 자문 위원회는 중요한 연구를 담당하는 팀을 선택했으며, 옥스포드 대학의 휴 왓킨스(Hugh Watkins) 교수와 큐어 하트(Cure Heart) 프로젝트의 수석 연구원은 심근병증이 전 세계적으로 진정으로 "일반적인" 상태이며 250명 중 XNUMX명에게 영향을 미치는 것으로 알려져 있습니다.

Watkins 교수는 이번 연구가 돌연사, 심부전 및 심장 이식의 잠재적 필요성에 대한 지속적인 불안을 완화하기 위한 "세대에 한 번뿐인 기회"라고 설명했습니다.

왓킨스 교수는 “30년 간의 연구 끝에 다양한 심근병증과 그 기능을 담당하는 많은 특정 유전자와 유전적 결함이 발견됐다. 향후 XNUMX년 이내에 임상 시험 및 시험을 시작할 수 있는 유전자 요법이 있을 것으로 믿어집니다.”

결함 유전자 교정

새로운 연구 프로그램이 심장 문제를 일으키는 유전자 돌연변이를 영구적으로 교정할 수 있기를 바랍니다.

이런 맥락에서 하버드 의과대학 교수이자 이번 프로젝트의 수석 연구원인 크리스틴 시드만(Christine Seidman)은 "심장 회복"과 정상적인 기능 회복이 목표라고 설명하면서 "환자들에게 나타나는 대부분의 돌연변이는 하나의 문자를 반복적으로 바꾸는 것. DNA 코드에서, 모노그램을 변경하고 코드를 복원하여 치료가 있음을 의미합니다."

연구에 참여한 XNUMX개 대륙의 선구자이자 연구에 참여한 새롭고 고정밀한 유전자 편집 분야에서 두각을 나타내고 있는 연구자에 따르면 인간 실험은 아직 수행되지 않았지만 동물 실험은 성공적이고 유망한 것으로 나타났습니다.

연구원들은 가족 중에 결함이 있는 유전자가 있어 유전적 심장병이 발병할 위험이 있는 사람들이 질병이 발병하기 전에 치료를 받을 수 있기를 희망한다고 덧붙였습니다.