겸상적혈구빈혈·유전혈액질환 환아들에게 희소식, 완치 희망 있다

 저명한 의사는 오늘 일련의 임상적 혁신이 유전적 혈액 질환의 치료에 혁명을 일으키고 겸상 적혈구 질환 및 지중해빈혈을 앓는 어린이의 기대 수명을 연장할 것이라고 말했습니다. 의사가 골수 이식 치료를 권장했습니다

미국 Cleveland Clinic의 소아 혈액학자이자 종양 전문의이자 골수 이식 전문의인 Rabea Hanna 박사는 골수 이식 기술, 유전자 요법 및 약물의 상당한 발전을 포함하여 향후 XNUMX~XNUMX년 동안 치료에 상당한 변화가 일어날 것이라고 말했습니다. .

박사가 말했다. 한나는 두바이에서 열린 아랍보건회의(Arab Health Conference) 연설에서 수혈과 약을 포함한 현재 가장 보편적인 치료법이 질병의 증상을 완화시키며 완치되지 않는다고 말했다. 겸상적혈구병 진단을 받은 어린이의 평균 수명은 골수 이식을 받지 않는 한 34세에 불과하므로 근치적 치료를 제공해야 하며 현재 골수 외에는 치료법이 없습니다. 이식하고 가장 좋은 결과는 형제자매가 기증한 골수에서 나옵니다.” .

박사는 설명했다. Hanna는 지난 몇 년 동안 더 많은 아이들이 회복할 수 있는 기회를 제공한다는 점을 고려할 때 아이의 유전자가 절반인 엄마 또는 아빠와 같은 절반의 가족 구성원에 의존함으로써 장기 이식 분야에서 큰 발전을 목격했다고 말했습니다. 건강한 골수를 그들이 가지고 있는 결함이 있는 골수로 대체함으로써..

새로운 치료법은 겸상 적혈구 질환과 지중해빈혈의 비율이 유럽이나 북미보다 높은 많은 아랍 국가에서 특히 관심을 가질 것입니다. 두 질병 모두 적혈구에서 산소를 운반하는 역할을 하는 헤모글로빈에 이상을 일으킵니다.

클리블랜드 클리닉 병원의 소아 혈액학 및 골수 이식 전문가는 지중해 국가에서 지중해빈혈이 미국보다 훨씬 더 높은 비율로 발생하고 있으며, 이는 차례로 겸상적혈구빈혈의 비율이 특히 사우디아라비아와 UAE. 그는 "UAE의 12명 중 XNUMX명은 지중해빈혈을 유발하는 유전자의 보균자로 간주됩니다."라고 덧붙였습니다.

박사님이 확인했습니다. Hanna는 개별 골수 이식, Haplo-transplants에 대한 시험이 효능과 부작용을 테스트하기 위해 아직 두 번째 및 세 번째 단계에 있다고 말했습니다. 이식 환자.

한편, 혈액질환을 유발하는 변이 유전자를 대체하기 위해 기능적 유전자를 삽입하여 변형된 DNA를 이용한 유전자치료는 골수이식보다 완치 가능성이 더 크다.

지중해빈혈에 대한 유전자 요법의 이러한 측면을 다룬 시험의 첫 번째 단계에서 수행된 연구 결과는 "매우 유망한" 것이라고 Dr. Dr. Hanna는 초기 단계임에도 불구하고 치료가 가능해지기까지 시간이 걸릴 것이라고 언급했습니다. 미국 식품의약국(FDA) 이전에는 아직 승인을 기다리고 있는 반면, 다른 사람들은 승인을 기다리고 있으며 여기에서 주목해야 할 사항은 다음과 같습니다. 치료제는 아니지만 질병의 심각성을 줄일 수 있습니다."

박사의 진술 Hanna는 아랍 보건 회의(Arab Health Conference) 옆에 있는 소아과 회의(Pediatrics Conference) 앞에서 연설을 하는 동안 클리블랜드 클리닉 병원의 많은 의사들이 연설에 참여하여 참석자들과 지식과 경험을 교환하고 공유했습니다. Cleveland Clinic은 Arab Health Exhibition and Conference와 오랜 제휴 관계를 맺고 있으며 회의 기간 동안 개최되는 전문 과정을 통해 지속적인 의학 교육에 대한 인증을 제공한다는 점은 주목할 가치가 있습니다.