Terapiya genê soz da ku guhdariya zarokên ker vegerîne
Terapiya genê soz da ku guhdariya zarokên ker vegerîne
Terapiya genê soz da ku guhdariya zarokên ker vegerîne
Ceribandinek klînîkî ya pêşkeftî ku terapiya genê bikar tîne, bihîstina pênc zarokên ker ji dayik bûne vegerandiye. Piştî şeş mehan, zarokan karîbûn axaftinê nas bikin û danûstendinan bikin, li gorî tiştê ku ji hêla malpera New Atlas ve hatî weşandin, li gorî kovara Science Advances, hêviyên ji bo karanîna berfirehtir di pêşerojek nêzîk de zêde kir.
Rewşa mîratî
Nexweşên di ceribandinê de ji rewşek genetîkî ya bi navê kerrbûna autosomal recessive 9 (DFNB9), ku ji mutasyonek di genek bi navê OTOF de pêk tê, ku proteîna otoferlin hildiberîne, ku dibe alîkar ku pulsên elektrîkê ji koklea berbi mêjî veguhezîne, li ku derê ew dikare. wekî deng were şirove kirin - lê bêyî wê.. Ew îşaret qet nagihîjin. Ji ber ku ew ji ber mutasyonek yekane çêdibe û ti zirarek laşî li şaneyan nagire, tîmê dibêje DFNB9 berendamek îdeal e ji bo vê celeb terapiya genê.
Di lêkolîna ku ji hêla lêkolînerên ji Dibistana Bijîjkî ya Harvard, Çav û guhên Massachusetts, û Fudan li Chinaînê ve hatî kirin, terapiya genê bi pakkirina gena OTOF di nav hilgirên vîrusê de û derzkirina tevliheviyê di nav şilava guhê hundur de vedihewîne. Dûv re vîrus li şaneyên di koklea de geriyan û gen kirin nav wan, hişt ku dest bi çêkirina proteîna autoferlin a windakirî bikin û bihîstinê vegerînin.
Implant koklear
Şeş zarokên, di navbera yek û heft salî de, ku DFNB9 ew bi tevahî kerr hiştibû jî beşdarî lêkolînê bûn. Li çar nexweşan împlantên koklear hatin danîn, ku pirsgirêkê derbas kir û dikaribû rê bide wan ku fêrî naskirina axaftinê û dengên din bibin. Di vê rewşê de, veguheztin hatin rawestandin.
başbûnek berbiçav
Piştî gene terapiyê, zarok 26 hefteyan hatin şopandin. Wê demê, pênc ji şeşan pêşkeftinek girîng nîşan dan, bi sê zarokên mezin re ku karîbûn axaftinê fêm bikin û bersivê bidin, dema ku duyan karîbûn wê li jûreyek bi deng hildin û bi têlefonê danûstendinek bidomînin. Hin ji zarokan pir piçûk bûn ku ji ceribandinên asayî re derbas bibin, lê hate dîtin ku ew bersivê didin dengan, û tewra jî dest bi gotinên hêsan ên wekî "mama" kirin. Pêşveçûn gav bi gav bûn, lê tîmê ragihand ku zarokan piştî çar hefte piştî ceribandina yekem dest bi nîşana encaman kirin.
Sedemên genetîkî û pîrbûn
Yilai Xu, lêkolînerê sereke yê lêkolînê, got ku beşdarên vê ceribandinê dê berdewam bin çavdêriyê de, lê lêkolînên şopandinê dê li ser kesên din bêne kirin. Tîm dibêje ku pejirandina dermankirinê li Dewletên Yekbûyî dibe ku di navbera sê û pênc salan de bigire. Tedawiyên genê yên bi vî rengî ji bo windabûna bihîstinê ya genetîkî an bi temenê ve hatine ceribandin.