Mokslinis išradimas širdies ligoms gydyti

Mokslinis išradimas širdies ligoms gydyti

Atlikdami novatoriškus naujus tyrimus, mokslininkai perrašys DNR, siekdami rasti pirmąjį pasaulyje genetinės širdies ligos gydymo būdą, kurį būtų galima apibūdinti kaip „lemiamą momentą“ širdies ir kraujagyslių medicinos srityje.

Remiantis tuo, kas buvo paskelbta „Boldsky“ svetainėje, pasaulyje pirmaujantys mokslininkai iš Jungtinės Karalystės, JAV ir Singapūro bendradarbiavo įgyvendindami projektą „Cure Heart“, kad sukurtų vakciną širdies ligoniams. Remiantis naujienų pranešimais, Didžiosios Britanijos širdies fondas šiam gyvybę gelbstinčiam projektui skyrė 30 mln.

Pirmą kartą mokslininkai naudos tikslius genetinius metodus, žinomus kaip pagrindinė modifikacija, širdyje, kad sukurtų ir išbandytų pirmąjį paveldimų širdies raumenų ligų gydymą, kad būtų sutrikdyti genai.

Paveldima širdies liga

„Paveldima širdies liga“ yra terminas, apimantis visas širdies ligas, kurias perduoda tėvai savo vaikams, ty kai vienas ar abu tėvai turi defektinį ar mutavusį geną, yra 50/50 tikimybė jį perduoti vaikams. Kai kurios paveldimos širdies ligos yra hipertrofinė kardiomiopatija ir hipercholesterolemija.

Kai kuriems genetine širdies liga sergantiems žmonėms gali nebūti daug simptomų, o būklė diagnozuojama tik po staigaus širdies priepuolio, apalpimo ar staigios mirties. Statistika rodo, kad apie 0.8–1.2% naujagimių visame pasaulyje yra paveikti genetinės širdies ligos.

Istorinė galimybė ir 30 metų tyrimai

Patariamasis komitetas, kuriam pirmininkavo Didžiosios Britanijos vyriausybės vyriausiasis mokslinis patarėjas profesorius seras Patrickas Vallance'as, pasirinko komandą, atsakingą už kritinį tyrimą, o profesorius Hugh Watkinsas iš Oksfordo universiteto ir pagrindinis projekto Cure Heart tyrėjas teigė, kad kardiomiopatija. yra rimta liga. Tikrai „dažna“ liga visame pasaulyje ir, kaip žinoma, serga 250 iš XNUMX žmonių.

Profesorius Watkinsas pridūrė, apibūdindamas tyrimą kaip „vienkartinę galimybę kartoje“, kuriuo siekiama sumažinti nuolatinį nerimą dėl staigios mirties, širdies nepakankamumo ir galimo širdies persodinimo poreikio.

Profesorius Watkinsas paaiškino: „Po 30 metų tyrimų buvo atrasta daug specifinių genų ir genetinių defektų, kurie yra atsakingi už įvairias kardiomiopatijas ir jų funkcionavimą. Manoma, kad per ateinančius penkerius metus bus sukurta genų terapija, kad būtų pradėti klinikiniai tyrimai ir bandymai.

Defektuotų genų korekcija

Tikimasi, kad naujoji tyrimų programa visam laikui ištaisys genetines mutacijas, sukeliančias širdies problemų.

Šiame kontekste Christine Seidman, Harvardo medicinos mokyklos profesorė ir vadovaujanti tyrėja, dalyvaujanti projekte, paaiškino, kad tikslas buvo „sutaisyti širdis“ ir atkurti normalų jų funkcionavimą, paaiškindama, kad „dauguma tarp pacientų atsiradusių mutacijų prie vienos raidės keitimo pakartotinai.Nuo DNR kodo, o tai reiškia, kad pakeitus monogramą ir atkuriant kodą yra gydymas.“

Pasak mokslininkų, trijų žemynų pionierių ir pasižymėjusių tyrime dalyvaujančių naujų ir labai tikslių genų redagavimo srityje, bandymai su žmonėmis dar nebuvo atlikti, tačiau bandymai su gyvūnais buvo sėkmingi ir daug žadantys.

Tyrėjai pridūrė, kad tikimasi, kad žmonės, kuriems kyla rizika susirgti genetine širdies liga dėl to, kad jų šeimose yra klaidingų genų, galės gauti gydymą, kol liga neišsivys.