Ветувачка генска терапија за враќање на слухот на глувите деца

Ветувачка генска терапија за враќање на слухот на глувите деца

Напредното клиничко испитување со користење на генска терапија го врати слухот на пет деца родени глуви. По шест месеци, децата можеа да препознаат говор и да водат разговори, со што се зголемија надежите за негова поширока употреба во блиска иднина, според она што беше објавено на веб-страницата New Atlas, цитирајќи го списанието Science Advances.

Наследна состојба

Пациентите во испитувањето страдале од генетска состојба наречена автосомно рецесивна глувост 9 (DFNB9), која е резултат на мутација на генот наречен OTOF, кој го произведува протеинот отоферлин, кој помага во преносот на електрични импулси од кохлеата до мозокот, каде што може да се толкува како звук - но без него.Тие сигнали никогаш нема да стигнат таму. Бидејќи е предизвикана од една мутација и не вклучува никакво физичко оштетување на клетките, тимот вели дека DFNB9 е идеален кандидат за овој тип на генска терапија.

Во студијата спроведена од истражувачи од Медицинскиот факултет Харвард, Масачусетс око и уво и Фудан во Кина, генската терапија вклучува пакување на генот OTOF во вирусни носители и инјектирање на смесата во течноста од внатрешното уво. Вирусите потоа бараа клетки во кохлеата и го вметнаа генот во нив, овозможувајќи им да почнат да го прават исчезнатиот автоферлин протеин и да го вратат слухот.

Кохлеарен имплант

Во истражувањето учествувале и шест деца, на возраст меѓу една и седум години, чиј DFNB9 ги оставил целосно глуви. На четворица пациенти им беа вградени кохлеарни импланти, кои го заобиколија проблемот и можеа да им овозможат да научат да препознаваат говор и други звуци. Во овој случај, трансплантациите беа прекинати.

извонредно подобрување

По генската терапија, децата биле следени 26 недели. Во тоа време, пет од шест покажаа значително подобрување, при што трите постари деца можеа да разберат и да одговорат на говорот, додека две можеа да го земат во бучна просторија и да продолжат со разговор на телефон. Некои од децата беа премногу мали за да ги направат вообичаените тестови, но беше откриено дека реагираат на звуци, па дури и почнаа да кажуваат едноставни зборови како „мама“. Подобрувањата беа постепено, но тимот извести дека децата почнале да покажуваат резултати пред првиот тест четири недели подоцна.

Генетски причини и стареење

Јилаи Ксу, водечкиот истражувач на студијата, рече дека учесниците во ова испитување ќе продолжат да се следат, додека последователни студии ќе се спроведуваат на други луѓе. Тимот вели дека одобрувањето на третманот во Соединетите Држави може да потрае помеѓу три до пет години. Слични генетски терапии се тестирани за генетско или губење на слухот поврзано со возраста.

Љубовен хороскоп на Стрелец за 2024 година