Een wetenschappelijke uitvinding om hartaandoeningen te behandelen

Een wetenschappelijke uitvinding om hartaandoeningen te behandelen

In baanbrekend nieuw onderzoek zullen wetenschappers DNA herschrijven met als doel 's werelds eerste behandeling voor genetische hartziekten te vinden, op wat zou kunnen worden omschreven als een "beslissend moment" op het gebied van cardiovasculaire geneeskunde.

Volgens wat werd gepubliceerd door de “Boldsky”-website, werkten vooraanstaande wetenschappers uit het Verenigd Koninkrijk, de Verenigde Staten en Singapore samen aan het “Cure Heart”-project om een ​​vaccin voor hartpatiënten te ontwerpen. Volgens nieuwsberichten heeft de British Heart Foundation 30 miljoen euro toegezegd aan dit levensreddende project.

Voor het eerst zullen onderzoekers precieze genetische technieken, ook wel basismodificatie genoemd, in het hart gebruiken om de eerste behandeling voor erfelijke hartspierziekten te ontwerpen en te testen, met als doel de defecte genen te verstoren.

Erfelijke hartziekte

"Erfelijke hartziekte" is een term die alle hartziekten omvat die van ouders op hun kinderen worden overgedragen, dwz wanneer een of beide ouders een defect of gemuteerd gen hebben, is er een 50/50 kans om het door te geven aan de kinderen. Sommige erfelijke hartziekten omvatten hypertrofische cardiomyopathie en hypercholesterolemie.

Sommige mensen met een genetische hartaandoening hebben mogelijk niet veel symptomen en de aandoening wordt pas gediagnosticeerd na een plotselinge hartaanval, flauwvallen of een plotselinge dood. Statistieken geven aan dat ongeveer 0.8 tot 1.2% van de pasgeborenen wereldwijd wordt getroffen door genetische hartaandoeningen.

Historische kans en 30 jaar onderzoek

Een adviescommissie onder voorzitterschap van professor Sir Patrick Vallance, wetenschappelijk hoofdadviseur van de Britse regering, koos het team dat verantwoordelijk was voor de kritische studie, terwijl professor Hugh Watkins, van de Universiteit van Oxford en hoofdonderzoeker van het Cure Heart-project, zei dat cardiomyopathie is een ernstige ziekte, wereldwijd een 'vaak voorkomende' aandoening waarvan bekend is dat deze bij 250 op de XNUMX mensen voorkomt.

Professor Watkins voegde toe en beschreef de studie als een "one-time-in-a-generation kans" gericht op het verlichten van aanhoudende angst over plotselinge dood, hartfalen en de mogelijke noodzaak van een harttransplantatie.

Professor Watkins legt uit: "Na 30 jaar onderzoek zijn er veel specifieke genen en genetische defecten ontdekt die verantwoordelijk zijn voor verschillende cardiomyopathieën en hoe ze functioneren. Er wordt aangenomen dat er binnen de komende vijf jaar een gentherapie beschikbaar zal zijn om klinische proeven en proeven te starten."

Correctie van defecte genen

Het is te hopen dat het nieuwe onderzoeksprogramma de genetische mutaties die verantwoordelijk zijn voor het veroorzaken van hartproblemen permanent zal corrigeren.

In deze context legde Christine Seidman, een professor aan de Harvard Medical School en de hoofdonderzoeker die bij het project betrokken was, uit dat het doel was om "harten te herstellen" en hun normale werking te herstellen, en legde uit dat "de meeste mutaties die bij patiënten verschenen, leiden tot naar het herhaaldelijk veranderen van één letter. Van de DNA-code, wat betekent dat er een remedie is door het monogram te veranderen en de code te herstellen.”

Volgens de onderzoekers, pioniers uit drie continenten en onderscheiden op het gebied van nieuwe en zeer nauwkeurige genbewerking die bij het onderzoek betrokken waren, zijn er nog geen menselijke proeven uitgevoerd, maar zijn dierproeven succesvol en veelbelovend geweest.

De onderzoekers voegden eraan toe dat men hoopt dat mensen die het risico lopen op het ontwikkelen van genetische hartaandoeningen door de aanwezigheid van defecte genen in hun familie, een behandeling kunnen krijgen voordat hun ziekte zich ontwikkelt.