Veelbelovende gentherapie om het gehoor van dove kinderen te herstellen

Veelbelovende gentherapie om het gehoor van dove kinderen te herstellen

Een geavanceerde klinische proef met behulp van gentherapie heeft het gehoor van vijf dove kinderen hersteld. Na zes maanden konden de kinderen spraak herkennen en gesprekken voeren, waardoor de hoop werd gewekt voor een breder gebruik ervan in de nabije toekomst, volgens wat werd gepubliceerd op de New Atlas-website, onder verwijzing naar het tijdschrift Science Advances.

Erfelijke aandoening

Patiënten in het onderzoek leden aan een genetische aandoening die autosomaal recessieve doofheid 9 (DFNB9) wordt genoemd en die het gevolg is van een mutatie in een gen genaamd OTOF, dat het eiwit otoferlin produceert, dat helpt bij het overbrengen van elektrische impulsen van het slakkenhuis naar de hersenen, waar het kan worden geïnterpreteerd als geluid – maar zonder dat zullen die signalen er nooit komen. Omdat het wordt veroorzaakt door een enkele mutatie en geen fysieke schade aan de cellen veroorzaakt, zegt het team dat DFNB9 een ideale kandidaat is voor dit soort gentherapie.

In de studie uitgevoerd door onderzoekers van de Harvard Medical School, Massachusetts Eye and Ear en Fudan in China, houdt gentherapie in dat het OTOF-gen in virale dragers wordt verpakt en het mengsel in de vloeistof van het binnenoor wordt geïnjecteerd. De virussen zochten vervolgens naar cellen in het slakkenhuis en brachten het gen daarin in, waardoor ze het ontbrekende autoferlin-eiwit konden gaan maken en het gehoor konden herstellen.

Cochleair implantaat

Zes kinderen in de leeftijd tussen één en zeven jaar, van wie de DFNB9 hen volledig doof had gemaakt, namen ook deel aan het onderzoek. Vier patiënten kregen cochleaire implantaten, waardoor het probleem werd omzeild en ze spraak en andere geluiden konden leren herkennen. In dit geval werden de transplantaties stopgezet.

opmerkelijke verbetering

Na gentherapie werden de kinderen 26 weken gevolgd. Op dat moment vertoonden vijf van de zes een aanzienlijke verbetering, waarbij de drie oudere kinderen spraak konden verstaan ​​en erop konden reageren, terwijl twee kinderen deze in een luidruchtige kamer konden oppikken en een gesprek konden voeren via de telefoon. Sommige kinderen waren te jong om de gebruikelijke tests te ondergaan, maar ze bleken te reageren op geluiden en begonnen zelfs eenvoudige woorden te zeggen, zoals ‘mama’. De verbeteringen verliepen geleidelijk, maar het team meldde dat de kinderen vier weken later al vóór de eerste test resultaten vertoonden.

Genetische oorzaken en veroudering

Yilai Xu, de hoofdonderzoeker van het onderzoek, zei dat de deelnemers aan dit onderzoek in de gaten zullen blijven worden gehouden, terwijl vervolgonderzoeken zullen worden uitgevoerd op andere mensen. Het team zegt dat de goedkeuring van de behandeling in de Verenigde Staten drie tot vijf jaar kan duren. Soortgelijke gentherapieën zijn getest op genetisch of leeftijdsgebonden gehoorverlies.

Boogschutter liefdeshoroscoop voor het jaar 2024