En vitenskapelig oppfinnelse for å behandle hjertesykdom

En vitenskapelig oppfinnelse for å behandle hjertesykdom

I banebrytende ny forskning vil forskere omskrive DNA med mål om å finne verdens første behandling for genetisk hjertesykdom, i det som kan beskrives som et «avgjørende øyeblikk» innen kardiovaskulær medisin.

I følge det som ble publisert av nettstedet "Boldsky", samarbeidet verdensledende forskere fra Storbritannia, USA og Singapore om prosjektet "Cure Heart" for å designe en vaksine for hjertepasienter. Ifølge nyhetsrapporter har British Heart Foundation forpliktet €30 millioner til dette livreddende prosjektet.

For første gang vil forskere bruke presise genetiske teknikker, kjent som grunnleggende modifikasjon, i hjertet for å designe og teste den første behandlingen for arvelige hjertemuskelsykdommer, med sikte på å forstyrre de defekte genene.

Arvelig hjertesykdom

«Arvet hjertesykdom» er et begrep som omfatter alle hjertesykdommer som overføres fra foreldre til deres barn, dvs. når en eller begge foreldrene har et defekt eller mutert gen, er det 50/50 sjanse for å overføre det til barna. Noen arvelige hjertesykdommer inkluderer hypertrofisk kardiomyopati og hyperkolesterolemi.

Noen mennesker med genetisk hjertesykdom har kanskje ikke mange symptomer, og tilstanden blir ikke diagnostisert før etter et plutselig hjerteinfarkt, besvimelse eller plutselig død. Statistikk indikerer at rundt 0.8 til 1.2 % av nyfødte over hele verden er rammet av genetisk hjertesykdom.

Historisk mulighet og 30 års forskning

En rådgivende komité ledet av professor Sir Patrick Vallance, ledende vitenskapelig rådgiver for den britiske regjeringen, valgte teamet som var ansvarlig for den kritiske studien, mens professor Hugh Watkins, fra University of Oxford og en hovedetterforsker på Cure Heart-prosjektet, sa at kardiomyopati er en alvorlig sykdom. En virkelig "vanlig" tilstand over hele verden og er kjent for å påvirke 250 av XNUMX personer.

Professor Watkins la til, og beskrev studien som en "en-gang-i-en-generasjonsmulighet" rettet mot å lindre pågående angst for plutselig død, hjertesvikt og det potensielle behovet for en hjertetransplantasjon.

Professor Watkins forklarte: "Etter 30 år med forskning har mange spesifikke gener og genetiske defekter blitt oppdaget som er ansvarlige for ulike kardiomyopatier og hvordan de fungerer. Det antas at det vil være en genterapi tilgjengelig for å starte kliniske studier og studier innen de neste fem årene.»

Korrigering av defekte gener

Håpet er at det nye forskningsprogrammet vil permanent korrigere de genetiske mutasjonene som er ansvarlige for å forårsake hjerteproblemer.

I denne sammenhengen forklarte Christine Seidman, professor ved Harvard Medical School og hovedforskeren involvert i prosjektet, at målet var å "reparere hjerter" og gjenopprette deres normale funksjon, og forklarte at "de fleste av mutasjonene som dukket opp blant pasienter fører til å endre én bokstav gjentatte ganger. Fra DNA-koden, som betyr at det finnes en kur ved å endre monogrammet og gjenopprette koden.»

Ifølge forskerne, pionerer fra tre kontinenter og utmerkede innen ny og svært nøyaktig genredigering involvert i studien, har menneskeforsøk ennå ikke blitt utført, men dyreforsøk har vært vellykkede og lovende.

Forskerne la til at man håper at personer som er i faresonen for å utvikle genetisk hjertesykdom på grunn av tilstedeværelsen av defekte gener i familiene deres, vil kunne få behandling før sykdommen utvikler seg.