Terapia genética promissora para restaurar a audição de crianças surdas

Terapia genética promissora para restaurar a audição de crianças surdas

Um ensaio clínico avançado utilizando terapia genética restaurou a audição de cinco crianças que nasceram surdas. Depois de seis meses, as crianças conseguiram reconhecer a fala e conduzir conversas, aumentando a esperança de seu uso mais amplo em um futuro próximo, segundo publicou o site New Atlas, citando a revista Science Advances.

Condição hereditária

Os pacientes do estudo sofriam de uma doença genética chamada surdez autossômica recessiva 9 (DFNB9), que resulta de uma mutação em um gene chamado OTOF, que produz a proteína otoferlina, que ajuda a transmitir impulsos elétricos da cóclea para o cérebro, onde pode ser interpretado como som - mas sem ele. Esses sinais nunca chegarão lá. Por ser causado por uma única mutação e não envolver nenhum dano físico às células, a equipe afirma que o DFNB9 é um candidato ideal para esse tipo de terapia genética.

No estudo conduzido por pesquisadores da Harvard Medical School, Massachusetts Eye and Ear e Fudan na China, a terapia genética envolve empacotar o gene OTOF em portadores virais e injetar a mistura no fluido do ouvido interno. Os vírus então procuraram células na cóclea e inseriram o gene nelas, permitindo-lhes começar a produzir a proteína autoferlina que faltava e restaurar a audição.

Implante coclear

Também participaram do estudo seis crianças, com idades entre um e sete anos, cujo DFNB9 as deixou completamente surdas. Quatro pacientes receberam implantes cocleares, o que contornou o problema e permitiu-lhes aprender a reconhecer a fala e outros sons. Nesse caso, os transplantes foram interrompidos.

melhoria notável

Após a terapia genética, as crianças foram acompanhadas por 26 semanas. Naquela época, cinco em cada seis apresentaram melhora significativa, com as três crianças mais velhas conseguindo compreender e responder à fala, enquanto duas conseguiram captar a fala em uma sala barulhenta e conversar ao telefone. Algumas das crianças eram demasiado pequenas para se submeterem aos testes habituais, mas descobriu-se que respondiam aos sons e até começaram a dizer palavras simples como “mamã”. As melhorias foram graduais, mas a equipe relatou que as crianças começaram a apresentar resultados antes do primeiro teste, quatro semanas depois.

Causas genéticas e envelhecimento

Yilai Xu, pesquisador principal do estudo, disse que os participantes deste ensaio continuarão a ser monitorados, enquanto estudos de acompanhamento serão realizados em outras pessoas. A equipe afirma que a aprovação do tratamento nos Estados Unidos pode levar de três a cinco anos. Terapias genéticas semelhantes foram testadas para perda auditiva genética ou relacionada à idade.

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