Vești bune pentru copiii cu anemie falciforme și boli genetice ale sângelui, există speranță pentru un leac

 Un medic proeminent a spus astăzi că o serie de descoperiri clinice vor revoluționa tratamentul bolilor genetice ale sângelui și vor prelungi speranța de viață a copiilor cu siclemie și talasemie. Medicul a recomandat tratamentul pentru un transplant de măduvă osoasă

Rabea Hanna, MD, hematolog pediatru, oncolog și specialist în transplant de măduvă osoasă la Cleveland Clinic din SUA, spune că în următorii cinci până la XNUMX ani vor avea loc schimbări semnificative în tratament, inclusiv progrese semnificative în tehnicile de transplant de măduvă osoasă, terapii genetice și medicamente. .

a spus dr. Hanna, într-un discurs în cadrul Conferinței Arabe de Sănătate desfășurată la Dubai, a spus că cele mai comune metode de tratament în prezent, care includ transfuzii de sânge și medicamente, ameliorează simptomele bolii și nu sunt curative, menționând că mulți pacienți mor la un vârstă fragedă și a adăugat: speranța medie de viață a unui copil diagnosticat cu drepano este de doar 34 de ani, cu excepția cazului în care face un transplant de măduvă osoasă, așa că trebuie să oferim un tratament curativ, iar în prezent nu există niciun tratament disponibil cu excepția măduvei osoase. transplant, iar cele mai bune rezultate vin din măduva donată de un frate sau de o soră.” .

a explicat dr. Hanna a spus că în ultimii ani s-au înregistrat progrese mari în domeniul transplantului de organe, bazându-se pe membrii familiei pe jumătate identici, ca o mamă sau un tată, care are jumătate din genele copilului, având în vedere că acest lucru le oferă mai multor copii posibilitatea de a se recupera. prin înlocuirea măduvei osoase sănătoase cu măduva osoasă defectuoasă pe care o au.

Noile tratamente vor fi de interes deosebit pentru multe țări arabe, unde ratele de drepanocidă și talasemie sunt mai mari decât în ​​Europa sau America de Nord. Ambele boli provoacă anomalii ale hemoglobinei, partea responsabilă cu transportul oxigenului în celulele roșii din sânge.

Specialistul în hematologie pediatrică și transplant de măduvă osoasă de la Spitalul Cleveland Clinic a spus că talasemia apare în țările din Orientul Mijlociu cu rate mult mai mari decât în ​​Statele Unite, indicând, la rândul său, că ratele de anemie falciforme sunt puțin mai mari, în special în Arabia Saudită și El a adăugat: „Unul din 12 oameni din Emiratele Arabe Unite este considerat purtător al genei care cauzează talasemie”.

Confirmat de Dr. Hanna a spus că studiile asupra transplanturilor individuale de măduvă osoasă, Haplo-transplants, sunt încă în faza a doua și a treia, pentru a le testa eficacitatea și efectele secundare, menționând că Clinica Cleveland a jucat un rol într-un studiu inițial care a folosit chimioterapia modificată pentru a ajuta la pregătirea acestora. pacienţi pentru transplanturi.

Pe de altă parte, terapia genică folosind ADN modificat prin inserarea unei gene funcționale pentru a înlocui genele mutante care provoacă tulburarea sanguină oferă posibilități de vindecare mai mari decât transplantul de măduvă osoasă.

Rezultatele studiilor efectuate în prima fază a studiilor, care s-au ocupat de acest aspect al terapiei genice pentru talasemie, au fost „foarte promițătoare”, potrivit dr. Hanna, în ciuda faptului că se află în fazele sale incipiente, menționând că va dura o perioadă de timp înainte de a deveni disponibil pentru tratament.Înainte de Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente, în timp ce alții încă așteaptă aprobarea, iar aici trebuie menționat că acestea sunt nu sunt medicamente curative, dar pot reduce severitatea bolii.”

Declarațiile Dr. Hanna, în timpul discursului său în fața Conferinței de Pediatrie din marginea Conferinței Arabe de Sănătate, unde au participat la discuție un număr de medici din spitalele Clinicii Cleveland, care au făcut schimb de cunoștințe și experiență cu participanții. Este de remarcat faptul că Clinica Cleveland are o afiliere de lungă durată cu Expoziția și Conferința de Sănătate Arabă și oferă acreditare în educația medicală continuă prin cursuri de specialitate susținute în timpul conferinței.