Научное изобретение для лечения сердечно-сосудистых заболеваний

Научное изобретение для лечения сердечно-сосудистых заболеваний

В новом новаторском исследовании ученые перепишут ДНК с целью найти первое в мире средство для лечения генетических заболеваний сердца, что можно назвать «решающим моментом» в области сердечно-сосудистой медицины.

Согласно тому, что было опубликовано на сайте Boldsky, ведущие мировые ученые из Великобритании, США и Сингапура сотрудничали в проекте «Вылечить сердце» по разработке вакцины для сердечных больных. По сообщениям СМИ, Британский кардиологический фонд выделил 30 миллионов евро на этот проект по спасению жизней.

Впервые исследователи будут использовать точные генетические методы, известные как базовая модификация, в сердце, чтобы разработать и протестировать первое лечение наследственных заболеваний сердечной мышцы с целью разрушить дефектные гены.

Наследственная болезнь сердца

«Наследственный порок сердца» — это термин, который включает все заболевания сердца, которые передаются от родителей детям, т. е. когда один или оба родителя имеют дефектный или мутировавший ген, вероятность передачи его детям составляет 50/50. Некоторые наследственные болезни сердца включают гипертрофическую кардиомиопатию и гиперхолестеринемию.

У некоторых людей с генетическим заболеванием сердца может не быть многих симптомов, и это состояние не диагностируется до внезапного сердечного приступа, обморока или внезапной смерти. Статистика показывает, что от 0.8 до 1.2% новорожденных во всем мире страдают генетическими заболеваниями сердца.

Историческая возможность и 30 лет исследований

Консультативный комитет под председательством профессора сэра Патрика Валланса, главного научного советника британского правительства, выбрал команду, ответственную за критическое исследование, а профессор Хью Уоткинс из Оксфордского университета и главный исследователь проекта Cure Heart заявил, что кардиомиопатия Это серьезное заболевание, действительно «распространенное» заболевание во всем мире, которым, как известно, страдает 250 человек из XNUMX.

Профессор Уоткинс добавил, охарактеризовав исследование как «возможность, выпадающую один раз в жизни поколения», направленную на уменьшение беспокойства по поводу внезапной смерти, сердечной недостаточности и потенциальной необходимости пересадки сердца.

Профессор Уоткинс объяснил: «После 30 лет исследований было обнаружено множество специфических генов и генетических дефектов, которые ответственны за различные кардиомиопатии и то, как они функционируют. Считается, что генная терапия будет доступна для начала клинических испытаний и испытаний в течение следующих пяти лет».

Коррекция дефектных генов

Есть надежда, что новая исследовательская программа навсегда исправит генетические мутации, вызывающие проблемы с сердцем.

В этом контексте Кристин Сейдман, профессор Гарвардской медицинской школы и ведущий исследователь, участвовавший в проекте, пояснила, что целью было «починить сердце» и восстановить его нормальное функционирование, пояснив, что «большинство мутаций, появившихся у пациентов, приводят к к повторной замене одной буквы. Из кода ДНК, а это значит, что есть лекарство путем изменения монограммы и восстановления кода».

По словам исследователей, пионеров с трех континентов и отличившихся в области нового и высокоточного редактирования генов, участвовавших в исследовании, испытания на людях еще не проводились, но испытания на животных были успешными и многообещающими.

Исследователи добавили, что есть надежда, что люди, подверженные риску развития генетических заболеваний сердца из-за наличия в их семьях дефектных генов, смогут получить лечение до того, как у них разовьется заболевание.