Многообещающая генная терапия для восстановления слуха глухим детям

Многообещающая генная терапия для восстановления слуха глухим детям

Передовое клиническое исследование с использованием генной терапии вернуло слух пяти детям, рожденным глухими. Через шесть месяцев дети смогли распознавать речь и вести разговор, что вселяет надежду на ее более широкое использование в ближайшем будущем, сообщает сайт New Atlas со ссылкой на журнал Science Advances.

Наследственное заболевание

Пациенты, участвовавшие в исследовании, страдали от генетического заболевания, называемого аутосомно-рецессивной глухотой 9 (DFNB9), которое возникает в результате мутации гена OTOF, который производит белок отоферлин, который помогает передавать электрические импульсы из улитки в мозг, где он может интерпретироваться как звук, но без него эти сигналы никогда не дойдут. Поскольку оно вызвано единственной мутацией и не вызывает какого-либо физического повреждения клеток, команда утверждает, что DFNB9 является идеальным кандидатом для этого типа генной терапии.

В исследовании, проведенном исследователями из Гарвардской медицинской школы, Массачусетского университета глаз и ушей и Фуданя в Китае, генная терапия включает упаковку гена OTOF в вирусные носители и введение этой смеси в жидкость внутреннего уха. Затем вирусы нашли клетки в улитке и внедрили в них ген, что позволило им начать вырабатывать недостающий белок аутоферлин и восстановить слух.

Кохлеарный имплантат

В исследовании также приняли участие шесть детей в возрасте от одного до семи лет, у которых DFNB9 оставил их полностью глухими. Четырем пациентам были установлены кохлеарные имплантаты, которые обошли проблему и позволили им научиться распознавать речь и другие звуки. В этом случае трансплантации были прекращены.

замечательное улучшение

После генной терапии за детьми наблюдали в течение 26 недель. Тогда пятеро из шести показали значительное улучшение: трое детей старшего возраста смогли понимать речь и реагировать на нее, а двое смогли уловить ее в шумной комнате и продолжить разговор по телефону. Некоторые из детей были слишком малы, чтобы пройти обычные тесты, но было обнаружено, что они реагировали на звуки и даже начали произносить простые слова, такие как «мама». Улучшения были постепенными, но команда сообщила, что дети начали показывать результаты еще до первого теста, четыре недели спустя.

Генетические причины и старение

Илай Сюй, ведущий исследователь исследования, сказал, что за участниками этого исследования будут продолжать наблюдать, а последующие исследования будут проводиться на других людях. Команда говорит, что одобрение лечения в Соединенных Штатах может занять от трех до пяти лет. Подобные генные методы лечения были протестированы при генетической или возрастной потере слуха.

Любовный гороскоп Стрельца на 2024 год.