Vedecký vynález na liečbu srdcových chorôb

Vedecký vynález na liečbu srdcových chorôb

V prelomovom novom výskume vedci prepíšu DNA s cieľom nájsť prvú liečbu genetického srdcového ochorenia na svete, čo by sa dalo označiť za „rozhodujúci moment“ v oblasti kardiovaskulárnej medicíny.

Podľa toho, čo zverejnila webová stránka „Boldsky“, poprední svetoví vedci zo Spojeného kráľovstva, Spojených štátov a Singapuru spolupracovali na projekte „Cure Heart“, aby navrhli vakcínu pre pacientov so srdcom. Podľa správ Britská nadácia srdca venovala 30 miliónov eur na tento projekt na záchranu života.

Výskumníci po prvýkrát použijú presné genetické techniky, známe ako základná modifikácia, v srdci na navrhnutie a testovanie prvej liečby dedičných chorôb srdcového svalu s cieľom narušiť chybné gény.

Dedičná choroba srdca

„Dedičná choroba srdca“ je pojem, ktorý zahŕňa všetky choroby srdca, ktoré sa prenášajú z rodičov na ich deti, tj keď jeden alebo obaja rodičia majú defektný alebo zmutovaný gén, existuje 50/50 šanca, že ho prenesú na deti. Niektoré dedičné choroby srdca zahŕňajú hypertrofickú kardiomyopatiu a hypercholesterolémiu.

Niektorí ľudia s genetickou srdcovou chorobou nemusia mať veľa príznakov a tento stav je diagnostikovaný až po náhlom srdcovom infarkte, mdlobách alebo náhlej smrti. Štatistiky uvádzajú, že približne 0.8 až 1.2 % novorodencov na celom svete je postihnutých genetickou chorobou srdca.

Historická príležitosť a 30 rokov výskumu

Poradný výbor, ktorému predsedal profesor Sir Patrick Vallance, hlavný vedecký poradca britskej vlády, vybral tím zodpovedný za kritickú štúdiu, zatiaľ čo profesor Hugh Watkins z Oxfordskej univerzity a hlavný riešiteľ projektu Cure Heart povedal, že kardiomyopatia je vážne ochorenie.Skutočne „bežný“ stav na celom svete a je známe, že postihuje 250 z XNUMX ľudí.

Profesor Watkins dodal a opísal štúdiu ako „jednorazovú príležitosť za generáciu“ zameranú na zmiernenie pretrvávajúcej úzkosti z náhlej smrti, zlyhania srdca a potenciálnej potreby transplantácie srdca.

Profesor Watkins vysvetlil: „Po 30 rokoch výskumu bolo objavených veľa špecifických génov a genetických defektov, ktoré sú zodpovedné za rôzne kardiomyopatie a za to, ako fungujú. Verí sa, že v priebehu nasledujúcich piatich rokov bude k dispozícii génová terapia na začatie klinických skúšok a skúšok.

Korekcia defektných génov

Očakáva sa, že nový výskumný program natrvalo opraví genetické mutácie zodpovedné za spôsobenie srdcových problémov.

V tejto súvislosti Christine Seidman, profesorka na Harvard Medical School a vedúca výskumníčka zapojená do projektu, vysvetlila, že cieľom bolo „opraviť srdcia“ a obnoviť ich normálne fungovanie, pričom vysvetlila, že „väčšina mutácií, ktoré sa objavili medzi pacientmi, vedie k k opakovanej zmene jedného písmena. Od kódu DNA, čo znamená, že existuje liečba zmenou monogramu a obnovením kódu.“

Podľa výskumníkov, priekopníkov z troch kontinentov a významných v oblasti nových a vysoko presných génových úprav zapojených do štúdie, sa zatiaľ neuskutočnili pokusy na ľuďoch, ale pokusy na zvieratách boli úspešné a sľubné.

Vedci dodali, že je nádej, že ľudia, ktorí sú vystavení riziku vzniku genetického srdcového ochorenia v dôsledku prítomnosti chybných génov v ich rodinách, budú môcť dostať liečbu skôr, ako sa ich choroba rozvinie.