Dobrá správa pre deti s kosáčikovitou anémiou a genetickými chorobami krvi, existuje nádej na vyliečenie

 Významný lekár dnes povedal, že séria klinických objavov spôsobí revolúciu v liečbe genetických krvných chorôb a predĺži očakávanú dĺžku života detí s kosáčikovitou anémiou a talasémiou. Lekár odporučil liečbu na transplantáciu kostnej drene

Rabea Hanna, MD, detský hematológ, onkológ a špecialista na transplantáciu kostnej drene na Cleveland Clinic v USA, hovorí, že v priebehu nasledujúcich piatich až XNUMX rokov nastanú významné zmeny v liečbe, vrátane významného pokroku v technikách transplantácie kostnej drene, génových terapiách a liekoch. .

Povedal Dr. Hanna vo svojom prejave počas Arabskej zdravotníckej konferencie v Dubaji uviedla, že v súčasnosti najbežnejšie liečebné metódy, ktoré zahŕňajú krvné transfúzie a lieky, zmierňujú príznaky choroby a nie sú liečebné, pričom poznamenala, že mnohí pacienti zomierajú pri mladý vek a dodal: Priemerná dĺžka života dieťaťa s diagnostikovanou kosáčikovitou anémiou je len 34 rokov, pokiaľ nepodstúpi transplantáciu kostnej drene, takže musíme poskytnúť kuratívnu liečbu a v súčasnosti nie je k dispozícii žiadna liečba okrem kostnej drene transplantácia a najlepšie výsledky pochádzajú z drene darovanej bratom alebo sestrou.“ .

vysvetlil Dr. Hanna povedala, že za posledných pár rokov sme boli svedkami veľkých pokrokov v oblasti transplantácie orgánov, pričom sa spoliehali na napoly identických rodinných príslušníkov, ako matka alebo otec, ktorí majú polovicu génov dieťaťa, pretože to dáva príležitosť viacerým deťom na uzdravenie. nahradením zdravej kostnej drene chybnou kostnou dreňou, ktorú majú.

Nové spôsoby liečby budú mimoriadne zaujímavé pre mnohé arabské krajiny, kde je miera kosáčikovitej anémie a talasémie vyššia ako v Európe alebo Severnej Amerike. Obe choroby spôsobujú abnormality hemoglobínu, časti zodpovednej za transport kyslíka v červených krvinkách.

Špecialista na detskú hematológiu a transplantáciu kostnej drene z Cleveland Clinic Hospital uviedol, že talasémia sa vyskytuje v krajinách Blízkeho východu oveľa častejšie ako v Spojených štátoch, čo zase naznačuje, že miera kosáčikovitej anémie je o niečo vyššia, najmä v Saudskej Arábii a Dodal: "Jeden z každých 12 ľudí v SAE je považovaný za nositeľa génu, ktorý spôsobuje talasémiu."

Potvrdil Dr. Hanna povedala, že skúšky jednotlivých transplantácií kostnej drene, Haplo-transplantáty, sú stále vo svojej druhej a tretej fáze, aby sa otestovala ich účinnosť a vedľajšie účinky, pričom poznamenala, že Clevelandská klinika zohrala úlohu v počiatočnej štúdii, ktorá používala modifikovanú chemoterapiu na pomoc pri príprave. pacientov na transplantácie.

Na druhej strane génová terapia využívajúca DNA modifikovanú vložením funkčného génu na nahradenie zmutovaných génov, ktoré spôsobujú poruchu krvi, ponúka väčšie možnosti liečby ako transplantácia kostnej drene.

Výsledky štúdií uskutočnených počas prvej fázy skúšok, ktoré sa zaoberali týmto aspektom génovej terapie talasémie, boli podľa Dr. Hanna, napriek tomu, že je v počiatočnom štádiu, poznamenáva, že bude chvíľu trvať, kým bude k dispozícii na liečbu. Pred americkým úradom pre potraviny a liečivá, zatiaľ čo iní stále čakajú na schválenie, a tu je potrebné poznamenať, že ide o nie liečivé lieky, ale môžu znížiť závažnosť ochorenia.“

Výpovede Dr. Hanna, počas svojho prejavu pred Pediatrickou konferenciou na okraj konferencie Arab Health Conference, kde sa prednášky zúčastnilo množstvo lekárov z nemocníc Cleveland Clinic, ktorí si vymenili a podelili sa o svoje poznatky a skúsenosti s účastníkmi. Stojí za zmienku, že Clevelandská klinika je dlhodobo pridružená k výstave a konferencii arabského zdravia a ponúka akreditáciu v ďalšom lekárskom vzdelávaní prostredníctvom špecializovaných kurzov, ktoré sa konajú počas konferencie.