Znanstveni izum za zdravljenje bolezni srca

Znanstveni izum za zdravljenje bolezni srca

V prelomni novi raziskavi bodo znanstveniki prepisali DNK s ciljem najti prvo zdravilo za genetsko srčno bolezen na svetu, kar bi lahko opisali kot "odločilni trenutek" na področju kardiovaskularne medicine.

Glede na to, kar je objavila spletna stran “Boldsky”, so vodilni svetovni znanstveniki iz Združenega kraljestva, Združenih držav in Singapurja sodelovali pri projektu “Cure Heart” za oblikovanje cepiva za srčne bolnike. Po novicah je Britanska fundacija za srce namenila 30 milijonov evrov temu projektu, ki rešuje življenja.

Raziskovalci bodo prvič uporabili natančne genetske tehnike, znane kot osnovna modifikacija, v srcu, da bi oblikovali in preizkusili prvo zdravljenje dednih bolezni srčne mišice, s ciljem motiti napačne gene.

Dedna bolezen srca

»Dedna srčna bolezen« je izraz, ki vključuje vse srčne bolezni, ki se prenašajo s staršev na otroke, tj. kadar ima eden ali oba starša okvarjen ali mutiran gen, obstaja 50/50 možnost, da ga prenesejo na otroke. Nekatere dedne bolezni srca vključujejo hipertrofično kardiomiopatijo in hiperholesterolemijo.

Nekateri ljudje z genetsko boleznijo srca morda nimajo veliko simptomov in stanje se diagnosticira šele po nenadnem srčnem napadu, omedlevici ali nenadni smrti. Statistični podatki kažejo, da približno 0.8 do 1.2 % novorojenčkov po vsem svetu prizadene genetska bolezen srca.

Zgodovinska priložnost in 30 let raziskav

Svetovalni odbor, ki mu predseduje profesor Sir Patrick Vallance, glavni znanstveni svetovalec britanske vlade, je izbral skupino, odgovorno za kritično študijo, medtem ko je profesor Hugh Watkins z univerze v Oxfordu in glavni raziskovalec projekta Cure Heart dejal, da kardiomiopatija je resna bolezen. Resnično "pogosto" stanje po vsem svetu in znano je, da prizadene 250 od XNUMX ljudi.

Dodal je profesor Watkins, ki je študijo opisal kot "enkratno priložnost v generaciji", katere cilj je ublažiti nenehno tesnobo zaradi nenadne smrti, srčnega popuščanja in morebitne potrebe po presaditvi srca.

Profesor Watkins je pojasnil: »Po 30 letih raziskav je bilo odkritih veliko specifičnih genov in genetskih napak, ki so odgovorne za različne kardiomiopatije in njihovo delovanje. Menijo, da bo v naslednjih petih letih na voljo genska terapija za začetek kliničnih preskušanj in poskusov.«

Popravek okvarjenih genov

Upamo, da bo nov raziskovalni program trajno popravil genetske mutacije, odgovorne za povzročanje težav s srcem.

V tem kontekstu je Christine Seidman, profesorica na medicinski šoli Harvard in vodilna raziskovalka, vključena v projekt, pojasnila, da je bil cilj "popraviti srca" in obnoviti njihovo normalno delovanje, pri čemer je pojasnila, da "večina mutacij, ki so se pojavile med bolniki, povzroči do večkratnega spreminjanja ene črke. Iz kode DNK, kar pomeni, da obstaja zdravilo s spremembo monograma in obnovitvijo kode.«

Po besedah ​​raziskovalcev, pionirjev s treh celin in uglednih na področju novega in zelo natančnega urejanja genov, vključenih v študijo, poskusi na ljudeh še niso bili izvedeni, poskusi na živalih pa so bili uspešni in obetavni.

Raziskovalci so dodali, da upajo, da bodo ljudje, pri katerih obstaja tveganje za razvoj genetske srčne bolezni zaradi prisotnosti napačnih genov v njihovih družinah, lahko dobili zdravljenje, preden se njihova bolezen razvije.