Goda nyheter för barn med sicklecellanemi och genetiska blodsjukdomar, det finns hopp om botemedel

 En framstående läkare sa idag att en rad kliniska genombrott kommer att revolutionera behandlingen av genetiska blodsjukdomar och förlänga den förväntade livslängden för barn med sicklecellssjukdom och talassemi. Läkaren rekommenderade behandlingen för en benmärgstransplantation

Rabea Hanna, MD, en pediatrisk hematolog, onkolog och benmärgstransplantationsspecialist vid Cleveland Clinic i USA, säger att betydande förändringar i behandlingen kommer att ske under de kommande fem till XNUMX åren, inklusive betydande framsteg inom benmärgstransplantationstekniker, genterapier och mediciner .

sa Dr. Hanna sa i ett tal under den arabiska hälsokonferensen i Dubai att de vanligaste behandlingsmetoderna för närvarande, som inkluderar blodtransfusioner och mediciner, lindrar symtomen på sjukdomen och inte är botande, och noterade att många patienter dör vid en ung ålder, och tillade: Den genomsnittliga livslängden för ett barn som diagnostiserats med sicklecellssjukdom är bara 34 år, såvida han inte genomgår en benmärgstransplantation, så vi måste tillhandahålla en botande behandling, och det finns för närvarande ingen behandling tillgänglig förutom benmärg transplantation, och det bästa resultatet kommer från märg som donerats av en bror eller syster.” .

Dr förklarade. Hanna sa att de senaste åren har sett stora framsteg inom organtransplantationsområdet, genom att förlita sig på hälften identiska familjemedlemmar, som en mamma eller pappa, som har hälften av barnets gener, med tanke på att detta ger fler barn möjlighet att återhämta sig genom att ersätta frisk benmärg med den defekta benmärgen som de har. .

Nya behandlingar kommer att vara av särskilt intresse för många arabländer, där antalet sicklecellssjukdomar och talassemi är högre än i Europa eller Nordamerika. Båda sjukdomarna orsakar abnormiteter i hemoglobin, den del som ansvarar för transport av syre i röda blodkroppar.

Specialisten i pediatrisk hematologi och benmärgstransplantation vid Cleveland Clinic Hospital sa att talassemi förekommer i länder i Mellanöstern med mycket högre hastigheter än i USA, vilket i sin tur indikerar att frekvensen av sicklecellanemi är något högre, särskilt i Saudiarabien och Förenade Arabemiraten. Han tillade: "En av 12 personer i Förenade Arabemiraten anses vara bärare av genen som orsakar talassemi."

Bekräftat av Dr. Hanna sa att försök med individuella benmärgstransplantationer, Haplo-transplantationer, fortfarande är i sin andra och tredje fas, för att testa deras effektivitet och biverkningar, och noterade att Cleveland Clinic spelade en roll i en första studie som använde modifierad kemoterapi för att hjälpa till att förbereda patienter för transplantationer.

Å andra sidan erbjuder genterapi med DNA modifierat genom att infoga en funktionell gen för att ersätta de muterade gener som orsakar blodsjukdomen större botningsmöjligheter än benmärgstransplantation.

Resultaten av studier som utfördes under den första fasen av försöken, som handlade om denna aspekt av genterapi för talassemi, var "mycket lovande", enligt Dr. Hanna, trots att hon är i ett tidigt skede, konstaterar att det kommer att ta en tid innan det blir tillgängligt för behandling.Inför US Food and Drug Administration, medan andra fortfarande väntar på godkännande, och här måste det noteras att dessa är inte botande läkemedel, men de kan minska svårighetsgraden av sjukdomen."

Uttalandena av Dr. Hanna, under sitt tal inför Pediatrics Conference vid sidan av Arab Health Conference, där ett antal läkare från Cleveland Clinic sjukhus deltog i föredraget, som utbytte och delade med sig av sin kunskap och erfarenhet med deltagarna. Det är värt att notera att Cleveland Clinic har en långvarig anknytning till Arab Health Exhibition and Conference, och erbjuder ackreditering i fortgående medicinsk utbildning genom specialiserade kurser som hålls under konferensen.