సికిల్ సెల్ అనీమియా మరియు జన్యు రక్త వ్యాధులతో బాధపడుతున్న పిల్లలకు శుభవార్త, నివారణ కోసం ఆశ ఉంది

 క్లినికల్ పురోగతుల శ్రేణి జన్యు రక్త వ్యాధుల చికిత్సలో విప్లవాత్మక మార్పులు చేస్తుందని మరియు సికిల్ సెల్ వ్యాధి మరియు తలసేమియాతో బాధపడుతున్న పిల్లల ఆయుర్దాయాన్ని పొడిగించగలదని ఒక ప్రముఖ వైద్యుడు ఈ రోజు చెప్పారు. డాక్టర్ ఎముక మజ్జ మార్పిడికి చికిత్సను సూచించాడు

రాబియా హన్నా, MD, పీడియాట్రిక్ హెమటాలజిస్ట్, ఆంకాలజిస్ట్ మరియు USలోని క్లీవ్‌ల్యాండ్ క్లినిక్‌లోని ఎముక మజ్జ మార్పిడి నిపుణుడు, ఎముక మజ్జ మార్పిడి పద్ధతులు, జన్యు చికిత్సలు మరియు మందులలో గణనీయమైన పురోగతితో సహా రాబోయే ఐదు నుండి XNUMX సంవత్సరాలలో చికిత్సలో గణనీయమైన మార్పులు జరుగుతాయని చెప్పారు. .

డాక్టర్ అన్నారు. దుబాయ్‌లో జరిగిన అరబ్ హెల్త్ కాన్ఫరెన్స్‌లో హన్నా ప్రసంగిస్తూ, ప్రస్తుతం ఉన్న అత్యంత సాధారణ చికిత్సా పద్ధతులు, రక్తమార్పిడి మరియు మందులు, వ్యాధి లక్షణాల నుండి ఉపశమనం కలిగిస్తాయి మరియు నివారణ కాదు, చాలా మంది రోగులు మరణిస్తున్నారని పేర్కొంది. చిన్న వయస్సు, మరియు జోడించబడింది: కొడవలి కణ వ్యాధితో బాధపడుతున్న పిల్లల సగటు ఆయుర్దాయం కేవలం 34 సంవత్సరాలు, అతను ఎముక మజ్జ మార్పిడి చేయించుకోనట్లయితే, మేము నివారణ చికిత్సను అందించాలి మరియు ప్రస్తుతం ఎముక మజ్జ మినహా చికిత్స అందుబాటులో లేదు. మార్పిడి, మరియు సోదరుడు లేదా సోదరి దానం చేసిన మజ్జ నుండి ఉత్తమ ఫలితాలు వస్తాయి.” .

డాక్టర్ వివరించారు. పిల్లలలో సగం జన్యువులు ఉన్న తల్లి లేదా తండ్రి సగం ఒకేలాంటి కుటుంబ సభ్యులపై ఆధారపడటం ద్వారా అవయవ మార్పిడి రంగంలో గత కొన్ని సంవత్సరాలుగా గొప్ప పురోగతి సాధించామని, ఇది ఎక్కువ మంది పిల్లలు కోలుకునే అవకాశాన్ని ఇస్తుందని భావించి హన్నా చెప్పారు. ఆరోగ్యకరమైన ఎముక మజ్జను వారి వద్ద ఉన్న లోపభూయిష్ట ఎముక మజ్జతో భర్తీ చేయడం ద్వారా. .

కొత్త చికిత్సలు అనేక అరబ్ దేశాలకు ప్రత్యేక ఆసక్తిని కలిగి ఉంటాయి, ఇక్కడ సికిల్ సెల్ వ్యాధి మరియు తలసేమియా రేట్లు ఐరోపా లేదా ఉత్తర అమెరికా కంటే ఎక్కువగా ఉన్నాయి. రెండు వ్యాధులు ఎర్ర రక్త కణాలలో ఆక్సిజన్‌ను రవాణా చేసే బాధ్యత కలిగిన హిమోగ్లోబిన్‌లో అసాధారణతలను కలిగిస్తాయి.

క్లీవ్‌ల్యాండ్ క్లినిక్ హాస్పిటల్‌లోని పీడియాట్రిక్ హెమటాలజీ మరియు బోన్ మ్యారో ట్రాన్స్‌ప్లాంటేషన్‌లో నిపుణుడు మాట్లాడుతూ, తలసేమియా యునైటెడ్ స్టేట్స్ కంటే చాలా ఎక్కువగా మధ్యప్రాచ్య దేశాలలో సంభవిస్తుందని, ఇది సికిల్ సెల్ అనీమియా రేట్లు కొంచెం ఎక్కువగా ఉన్నాయని సూచిస్తున్నాయి, ముఖ్యంగా సౌదీ అరేబియా మరియు UAE. అతను ఇలా అన్నాడు: "UAEలోని ప్రతి 12 మందిలో ఒకరు తలసేమియాకు కారణమయ్యే జన్యువు యొక్క క్యారియర్‌గా పరిగణించబడతారు."

ధృవీకరించిన డా. వ్యక్తిగత ఎముక మజ్జ మార్పిడి, హాప్లో-మార్పిడిపై ట్రయల్స్ ఇప్పటికీ రెండవ మరియు మూడవ దశల్లో ఉన్నాయని, వాటి సామర్థ్యాన్ని మరియు దుష్ప్రభావాలను పరీక్షించడానికి, క్లీవ్‌ల్యాండ్ క్లినిక్ ప్రాథమిక అధ్యయనంలో కీలకపాత్ర పోషించిందని, ఇది సవరించిన కీమోథెరపీని ఉపయోగించిందని హన్నా చెప్పారు. మార్పిడి కోసం రోగులు.

మరోవైపు, రక్త రుగ్మతకు కారణమయ్యే పరివర్తన చెందిన జన్యువులను భర్తీ చేయడానికి ఫంక్షనల్ జన్యువును చొప్పించడం ద్వారా సవరించిన DNA ఉపయోగించి జన్యు చికిత్స ఎముక మజ్జ మార్పిడి కంటే ఎక్కువ నివారణ అవకాశాలను అందిస్తుంది.

తలసేమియా కోసం జన్యు చికిత్స యొక్క ఈ అంశంతో వ్యవహరించిన మొదటి దశ ట్రయల్స్‌లో నిర్వహించిన అధ్యయనాల ఫలితాలు "చాలా ఆశాజనకంగా ఉన్నాయి" అని డా. హన్నా, దాని ప్రారంభ దశలో ఉన్నప్పటికీ, చికిత్స కోసం అందుబాటులోకి రావడానికి కొంత సమయం పడుతుందని పేర్కొంది.యుఎస్ ఫుడ్ అండ్ డ్రగ్ అడ్మినిస్ట్రేషన్ ముందు, ఇతరులు ఇంకా ఆమోదం కోసం వేచి ఉండగా, ఇక్కడ ఇవి గమనించాలి నివారణ మందులు కాదు, కానీ అవి వ్యాధి తీవ్రతను తగ్గించగలవు."

డాక్టర్ యొక్క ప్రకటనలు. హన్నా, అరబ్ హెల్త్ కాన్ఫరెన్స్ సందర్భంగా పీడియాట్రిక్స్ కాన్ఫరెన్స్ ముందు తన ప్రసంగంలో, క్లీవ్‌ల్యాండ్ క్లినిక్ ఆసుపత్రుల నుండి అనేక మంది వైద్యులు ప్రసంగంలో పాల్గొన్నారు, వారు హాజరైన వారితో వారి జ్ఞానం మరియు అనుభవాన్ని పంచుకున్నారు మరియు పంచుకున్నారు. క్లీవ్‌ల్యాండ్ క్లినిక్ అరబ్ హెల్త్ ఎగ్జిబిషన్ మరియు కాన్ఫరెన్స్‌తో దీర్ఘకాల అనుబంధాన్ని కలిగి ఉంది మరియు కాన్ఫరెన్స్ సమయంలో నిర్వహించబడే ప్రత్యేక కోర్సుల ద్వారా వైద్య విద్యను కొనసాగించడంలో గుర్తింపును అందిస్తుంది.