Nangangako ng gene therapy upang maibalik ang pandinig sa mga batang bingi

Nangangako ng gene therapy upang maibalik ang pandinig sa mga batang bingi

Ang isang advanced na klinikal na pagsubok gamit ang gene therapy ay nagpanumbalik ng pandinig sa limang batang ipinanganak na bingi. Pagkalipas ng anim na buwan, nakilala ng mga bata ang pagsasalita at nagsasagawa ng mga pag-uusap, na nagpapataas ng pag-asa para sa mas malawak na paggamit nito sa malapit na hinaharap, ayon sa inilathala ng website ng New Atlas, na binanggit ang journal Science Advances.

Namamana na kondisyon

Ang mga pasyente sa pagsubok ay nagdusa mula sa isang genetic na kondisyon na tinatawag na autosomal recessive deafness 9 (DFNB9), na nagreresulta mula sa isang mutation sa isang gene na tinatawag na OTOF, na gumagawa ng protina otoferlin, na tumutulong sa pagpapadala ng mga electrical impulses mula sa cochlea patungo sa utak, kung saan maaari itong ipakahulugan bilang tunog – ngunit kung wala ito. Ang mga senyas na iyon ay hindi kailanman makakarating doon. Dahil ito ay sanhi ng isang solong mutation at hindi nagsasangkot ng anumang pisikal na pinsala sa mga cell, sinabi ng koponan na ang DFNB9 ay isang perpektong kandidato para sa ganitong uri ng gene therapy.

Sa pag-aaral na isinagawa ng mga mananaliksik mula sa Harvard Medical School, Massachusetts Eye and Ear, at Fudan sa China, ang gene therapy ay nagsasangkot ng pag-package ng OTOF gene sa mga viral carrier at pag-inject ng mixture sa inner ear fluid. Pagkatapos ay hinanap ng mga virus ang mga cell sa cochlea at ipinasok ang gene sa kanila, na nagpapahintulot sa kanila na simulan ang paggawa ng nawawalang autoferlin protein at ibalik ang pandinig.

Cochlear implant

Lumahok din sa pag-aaral ang anim na bata, nasa pagitan ng isa at pitong taon, na ang DFNB9 ay naging ganap na bingi sa kanila. Apat na pasyente ang nilagyan ng mga implant ng cochlear, na nalampasan ang problema at maaaring magbigay-daan sa kanila na matutong makilala ang pagsasalita at iba pang mga tunog. Sa kasong ito, ang mga transplant ay itinigil.

kapansin-pansing pagpapabuti

Pagkatapos ng gene therapy, sinundan ang mga bata sa loob ng 26 na linggo. Sa oras na iyon, lima sa anim ang nagpakita ng makabuluhang pag-unlad, kung saan ang tatlong nakatatandang bata ay nakakaunawa at nakatugon sa pagsasalita, habang dalawa ang nakakuha nito sa isang maingay na silid at nakipag-usap sa telepono. Ang ilan sa mga bata ay napakabata para sumailalim sa karaniwang mga pagsusulit, ngunit sila ay natagpuang tumugon sa mga tunog, at nagsimula pa ngang magsabi ng mga simpleng salita tulad ng "mama." Ang mga pagpapabuti ay unti-unti, ngunit ang koponan ay nag-ulat na ang mga bata ay nagsimulang magpakita ng mga resulta bago ang unang pagsusulit makalipas ang apat na linggo.

Mga sanhi ng genetic at pagtanda

Sinabi ni Yilai Xu, ang nangungunang mananaliksik ng pag-aaral, na ang mga kalahok sa pagsubok na ito ay patuloy na susubaybayan, habang ang mga follow-up na pag-aaral ay isasagawa sa ibang mga tao. Sinasabi ng koponan na ang pag-apruba ng paggamot sa Estados Unidos ay maaaring tumagal sa pagitan ng tatlo hanggang limang taon. Ang mga katulad na gene therapies ay nasubok para sa genetic o pagkawala ng pandinig na nauugnay sa edad.

Sagittarius love horoscope para sa taong 2024