Kalp hastalığını tedavi etmek için bilimsel bir buluş

Kalp hastalığını tedavi etmek için bilimsel bir buluş

Çığır açan yeni araştırmada, bilim adamları, kardiyovasküler tıp alanında "belirleyici bir an" olarak tanımlanabilecek, dünyanın ilk genetik kalp hastalığı tedavisini bulma hedefiyle DNA'yı yeniden yazacaklar.

"Boldsky" internet sitesinde yayınlanan habere göre, İngiltere, ABD ve Singapur'dan dünyanın önde gelen bilim insanları, kalp hastaları için bir aşı tasarlamak için "Cure Heart" projesinde işbirliği yaptı. Haberlere göre, İngiliz Kalp Vakfı hayat kurtaran bu projeye 30 milyon € taahhüt etti.

Araştırmacılar, ilk kez, hatalı genleri bozmak amacıyla kalıtsal kalp kası hastalığının ilk tedavisini tasarlamak ve test etmek için kalpte temel modifikasyon olarak bilinen kesin genetik teknikleri kullanacaklar.

Kalıtsal kalp hastalığı

"Kalıtsal kalp hastalığı", ebeveynlerden çocuklarına geçen tüm kalp hastalıklarını içeren bir terimdir, yani ebeveynlerden biri veya her ikisi de kusurlu veya mutasyona uğramış bir gene sahip olduğunda, çocuklara %50/50 oranında geçme olasılığı vardır. Bazı kalıtsal kalp hastalıkları arasında hipertrofik kardiyomiyopati ve hiperkolesterolemi bulunur.

Kalıtsal kalp hastalığı olan bazı kişilerde pek çok semptom olmayabilir ve durum ani bir kalp krizi, bayılma veya ani ölümden sonrasına kadar teşhis edilmez. İstatistikler, dünya çapında yenidoğanların yaklaşık %0.8 ila 1.2'sinin genetik kalp hastalığından etkilendiğini göstermektedir.

Tarihi fırsat ve 30 yıllık araştırma

İngiliz hükümetinin baş bilimsel danışmanı Profesör Sir Patrick Vallance başkanlığındaki bir danışma komitesi, kritik çalışmadan sorumlu ekibi seçerken, Oxford Üniversitesi'nden Profesör Hugh Watkins ve Cure Heart projesinin baş araştırmacılarından biri kardiyomiyopatinin olduğunu söyledi. ciddi bir hastalıktır.Dünya çapında gerçekten "yaygın" bir durumdur ve 250 kişiden XNUMX'ini etkilediği bilinmektedir.

Profesör Watkins, çalışmayı ani ölüm, kalp yetmezliği ve potansiyel kalp nakli ihtiyacı hakkında devam eden endişeyi hafifletmeyi amaçlayan "nesilde bir kez görülen bir fırsat" olarak nitelendirdi.

Profesör Watkins, “30 yıllık araştırmadan sonra, çeşitli kardiyomiyopatilerden ve bunların işleyişinden sorumlu birçok gen ve spesifik genetik kusur keşfedildi. Önümüzdeki beş yıl içinde klinik denemelere ve denemelere başlamak için bir gen tedavisinin bulunacağına inanılıyor.”

Arızalı genlerin düzeltilmesi

Yeni araştırma programının, kalp sorunlarına neden olan genetik mutasyonları kalıcı olarak düzelteceği umulmaktadır.

Bu bağlamda Harvard Tıp Okulu'nda profesör ve projede yer alan baş araştırmacı Christine Seidman, amacın "kalpleri onarmak" ve normal işleyişini geri kazandırmak olduğunu açıklayarak, "hastalar arasında ortaya çıkan mutasyonların çoğunun kalp krizine yol açtığını" açıkladı. bir harfi tekrar tekrar değiştirmeye. DNA kodundan, yani monogramı değiştirip kodu geri yükleyerek bir çare var demektir.”

Araştırmaya katılan yeni ve son derece hassas gen düzenleme alanında üç kıtadan öncü olan araştırmacılara göre, insan denemeleri henüz yapılmadı, ancak hayvan denemeleri başarılı ve umut verici.

Araştırmacılar, ailelerinde hatalı genlerin bulunması nedeniyle genetik kalp hastalığı geliştirme riski taşıyan kişilerin, hastalıkları gelişmeden önce tedavi görebileceklerinin umulduğunu da sözlerine ekledi.