Науковий винахід для лікування хвороб серця

Науковий винахід для лікування хвороб серця

У новому революційному дослідженні вчені перепишуть ДНК з метою пошуку першого в світі лікування генетичної хвороби серця, що можна назвати «вирішальним моментом» у галузі серцево-судинної медицини.

Згідно з інформацією, опублікованою на сайті Boldsky, провідні світові вчені з Великобританії, Сполучених Штатів і Сінгапуру співпрацювали в проекті «Cure Heart» для розробки вакцини для хворих на серце. Згідно з повідомленнями, Британський кардіологічний фонд виділив 30 мільйонів євро на цей рятівний проект.

Вперше дослідники використовуватимуть точні генетичні методи, відомі як базова модифікація серця, щоб розробити та перевірити перше лікування спадкових захворювань серцевого м’яза з метою руйнування несправних генів.

Спадкова хвороба серця

«Спадкова хвороба серця» — це термін, який включає всі хвороби серця, які передаються від батьків до дітей, тобто коли один або обидва батьки мають дефектний або мутований ген, існує 50/50 шансів передати його дітям. Деякі спадкові захворювання серця включають гіпертрофічну кардіоміопатію та гіперхолестеринемію.

Деякі люди зі спадковою хворобою серця можуть не мати багатьох симптомів, і стан діагностується лише після раптового серцевого нападу, непритомності або раптової смерті. Статистика показує, що приблизно від 0.8 до 1.2% новонароджених у всьому світі страждають від генетичних захворювань серця.

Історична можливість і 30 років досліджень

Консультативний комітет під головуванням професора сера Патріка Валланса, головного наукового радника британського уряду, обрав команду, відповідальну за критичне дослідження, а професор Г’ю Воткінс з Оксфордського університету та головний дослідник проекту Cure Heart сказав, що кардіоміопатія є серйозним захворюванням. Справді «поширений» стан у всьому світі, яким, як відомо, страждає 250 із XNUMX людей.

Професор Уоткінс додав, описуючи дослідження як «одноразову можливість у поколінні», спрямовану на полегшення постійної тривоги щодо раптової смерті, серцевої недостатності та потенційної потреби в трансплантації серця.

Професор Уоткінс пояснив: «Після 30 років досліджень було виявлено багато генів і специфічних генетичних дефектів, які відповідають за різні кардіоміопатії та за те, як вони функціонують. Вважається, що протягом наступних п’яти років буде доступна генна терапія для початку клінічних випробувань».

Корекція дефектних генів

Є надія, що нова дослідницька програма назавжди виправить генетичні мутації, відповідальні за проблеми з серцем.

У цьому контексті Крістін Сейдман, професор Гарвардської медичної школи та провідний дослідник, який бере участь у проекті, пояснила, що метою було «відновити серця» та відновити їх нормальне функціонування, пояснивши, що «більшість мутацій, які з’явилися у пацієнтів, призводять до до багаторазової зміни однієї букви. Від коду ДНК, що означає, що є ліки, змінивши монограму та відновивши код».

За словами дослідників, піонерів з трьох континентів і відомих у галузі нового та високоточного редагування генів, які беруть участь у дослідженні, випробування на людях ще не проводилися, але випробування на тваринах були успішними та багатообіцяючими.

Дослідники додали, що сподіваються, що люди, які мають ризик розвитку генетичної хвороби серця через наявність дефектних генів у їхніх сім’ях, зможуть отримати лікування до того, як у них розвинеться захворювання.