Перспективна генна терапія для відновлення слуху глухим дітям

Перспективна генна терапія для відновлення слуху глухим дітям

Прогресивне клінічне випробування з використанням генної терапії відновило слух п’яти дітям, народженим глухими. Через шість місяців діти змогли розпізнавати мову та вести розмову, що породило надію на її ширше використання в найближчому майбутньому, повідомляється на сайті New Atlas із посиланням на журнал Science Advances.

Спадковий стан

Пацієнти, які брали участь у дослідженні, страждали від генетичного захворювання під назвою аутосомно-рецесивна глухота 9 (DFNB9), яке є результатом мутації в гені під назвою OTOF, який виробляє білок отоферлін, який допомагає передавати електричні імпульси від вушної раковини до мозку, де він може інтерпретувати як звук, але без нього. Ці сигнали ніколи туди не дійдуть. Оскільки це спричинено однією мутацією та не передбачає жодного фізичного пошкодження клітин, команда каже, що DFNB9 є ідеальним кандидатом для цього типу генної терапії.

У дослідженні, проведеному вченими з Гарвардської медичної школи, штату Массачусетс Eye and Ear та Фудань у Китаї, генна терапія передбачає упаковку гена OTOF у носії вірусу та введення суміші у рідину внутрішнього вуха. Потім віруси шукали клітини в вушній раковині і вставляли в них ген, дозволяючи їм почати виробляти відсутній білок аутоферлін і відновити слух.

Кохлеарний імплант

У дослідженні також брали участь шестеро дітей віком від одного до семи років, у яких DFNB9 повністю втратив слух. Чотирьом пацієнтам встановили кохлеарні імплантати, які дозволили їм навчитися розпізнавати мову та інші звуки. У цьому випадку трансплантації були припинені.

помітне поліпшення

Після генної терапії за дітьми спостерігали протягом 26 тижнів. У той час п’ять із шести показали значне покращення: троє старших дітей могли розуміти мову та реагувати на неї, тоді як двоє могли вловлювати її в галасливій кімнаті та вести розмову по телефону. Деякі діти були занадто малі, щоб проходити звичайні тести, але виявилося, що вони реагували на звуки і навіть почали вимовляти прості слова, такі як «мама». Покращення були поступовими, але команда повідомила, що діти почали показувати результати ще до першого тесту через чотири тижні.

Генетичні причини і старіння

Ілай Сю, провідний дослідник дослідження, сказав, що учасники цього випробування продовжуватимуть перебувати під наглядом, тоді як подальші дослідження будуть проводитися на інших людях. Команда каже, що схвалення лікування в Сполучених Штатах може зайняти від трьох до п'яти років. Подібні методи генної терапії були випробувані для генетичної або вікової втрати слуху.

Любовний гороскоп на 2024 рік для Стрільців