Một phát minh khoa học để điều trị bệnh tim

Một phát minh khoa học để điều trị bệnh tim

Trong nghiên cứu mới mang tính đột phá, các nhà khoa học sẽ viết lại DNA với mục tiêu tìm ra phương pháp điều trị bệnh tim di truyền đầu tiên trên thế giới, trong đó có thể được mô tả là "thời điểm quyết định" trong lĩnh vực y học tim mạch.

Theo những gì được công bố bởi trang web “Boldsky”, các nhà khoa học hàng đầu thế giới từ Vương quốc Anh, Hoa Kỳ và Singapore đã hợp tác trong dự án “Cure Heart” để thiết kế một loại vắc-xin cho bệnh nhân tim. Theo các báo cáo tin tức, Quỹ Tim mạch Anh đã cam kết hỗ trợ 30 triệu euro cho dự án cứu sống này.

Lần đầu tiên, các nhà nghiên cứu sẽ sử dụng các kỹ thuật di truyền chính xác, được gọi là sửa đổi cơ bản, trong tim để thiết kế và thử nghiệm phương pháp điều trị đầu tiên cho các bệnh cơ tim di truyền, với mục đích phá vỡ các gen bị lỗi.

Bệnh tim di truyền

"Bệnh tim di truyền" là một thuật ngữ bao gồm tất cả các bệnh tim được truyền từ cha mẹ sang con cái của họ, nghĩa là khi một hoặc cả hai cha mẹ có một gen khiếm khuyết hoặc đột biến, có 50/50 cơ hội truyền nó cho con cái. Một số bệnh tim di truyền bao gồm bệnh cơ tim phì đại và tăng cholesterol máu.

Một số người mắc bệnh tim di truyền có thể không có nhiều triệu chứng và tình trạng bệnh không được chẩn đoán cho đến khi bị đau tim đột ngột, ngất xỉu hoặc đột tử. Thống kê chỉ ra rằng khoảng 0.8 đến 1.2% trẻ sơ sinh trên toàn thế giới bị ảnh hưởng bởi bệnh tim di truyền.

Cơ hội lịch sử và 30 năm nghiên cứu

Một ủy ban cố vấn do Giáo sư Sir Patrick Vallance, cố vấn khoa học chính của chính phủ Anh chủ trì, đã chọn nhóm chịu trách nhiệm cho nghiên cứu quan trọng, trong khi Giáo sư Hugh Watkins, từ Đại học Oxford và là nhà điều tra chính của dự án Cure Heart, nói rằng bệnh cơ tim là một căn bệnh nghiêm trọng. Một tình trạng thực sự "phổ biến" trên toàn thế giới và được biết là ảnh hưởng đến 250 trong XNUMX người.

Giáo sư Watkins nói thêm, mô tả nghiên cứu này là "cơ hội chỉ có một lần trong thế hệ" nhằm giảm bớt lo lắng liên tục về cái chết đột ngột, suy tim và nhu cầu cấy ghép tim tiềm ẩn.

Giáo sư Watkins giải thích, “Sau 30 năm nghiên cứu, nhiều gen và khiếm khuyết di truyền cụ thể đã được phát hiện là nguyên nhân gây ra các bệnh cơ tim khác nhau và cách chúng hoạt động. Người ta tin rằng sẽ có một liệu pháp gen có sẵn để bắt đầu thử nghiệm và thử nghiệm lâm sàng trong vòng XNUMX năm tới ”.

Chỉnh sửa các gen bị lỗi

Người ta hy vọng rằng chương trình nghiên cứu mới sẽ sửa chữa vĩnh viễn các đột biến gen gây ra các vấn đề về tim.

Trong bối cảnh này, Christine Seidman, giáo sư tại Trường Y Harvard và là trưởng nhóm nghiên cứu tham gia vào dự án, giải thích rằng mục tiêu là "sửa chữa trái tim" và phục hồi chức năng bình thường của chúng, giải thích rằng "hầu hết các đột biến xuất hiện ở bệnh nhân đều dẫn đến để thay đổi liên tục một chữ cái. Từ mã DNA, có nghĩa là có cách chữa bằng cách thay đổi chữ lồng và khôi phục mã. "

Theo các nhà nghiên cứu, những người tiên phong đến từ ba châu lục và nổi tiếng trong lĩnh vực chỉnh sửa gen mới và có độ chính xác cao tham gia vào nghiên cứu, các thử nghiệm trên người vẫn chưa được tiến hành, nhưng thử nghiệm trên động vật đã thành công và đầy hứa hẹn.

Các nhà nghiên cứu nói thêm rằng người ta hy vọng rằng những người có nguy cơ phát triển bệnh tim di truyền do sự hiện diện của các gen bị lỗi trong gia đình của họ sẽ có thể được điều trị trước khi bệnh của họ phát triển.