Tin vui cho trẻ em bị bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm và các bệnh máu di truyền, có hy vọng chữa khỏi

 Một bác sĩ nổi tiếng hôm nay cho biết rằng một loạt đột phá lâm sàng sẽ tạo ra một cuộc cách mạng trong việc điều trị các bệnh về máu di truyền và kéo dài tuổi thọ cho trẻ em mắc bệnh hồng cầu hình liềm và thalassemia. Bác sĩ đề nghị phương pháp điều trị là cấy ghép tủy xương

Rabea Hanna, MD, bác sĩ huyết học nhi khoa, bác sĩ ung thư và chuyên gia cấy ghép tủy xương tại Phòng khám Cleveland, Hoa Kỳ, cho biết những thay đổi đáng kể trong điều trị sẽ xảy ra trong vòng XNUMX đến XNUMX năm tới, bao gồm những tiến bộ đáng kể trong kỹ thuật cấy ghép tủy xương, liệu pháp gen và thuốc. .

Tiến sĩ cho biết. Hanna, trong một bài phát biểu trong Hội nghị Y tế Ả Rập tổ chức tại Dubai, nói rằng các phương pháp điều trị phổ biến nhất ở thời điểm hiện tại, bao gồm truyền máu và thuốc, làm giảm các triệu chứng của bệnh và không chữa khỏi, lưu ý rằng nhiều bệnh nhân chết tại Tuổi trẻ và nói thêm: Tuổi thọ trung bình của một đứa trẻ được chẩn đoán mắc bệnh hồng cầu hình liềm chỉ là 34 tuổi, trừ khi nó được ghép tủy xương, vì vậy chúng tôi phải điều trị bằng thuốc và hiện không có phương pháp điều trị nào ngoại trừ tủy xương. cấy ghép, và kết quả tốt nhất đến từ tủy của một người anh hoặc chị em hiến tặng. ”.

Tiến sĩ giải thích. Hanna nói rằng những năm qua đã chứng kiến ​​những bước tiến lớn trong lĩnh vực cấy ghép nội tạng, bằng cách dựa vào các thành viên trong gia đình có cùng cha khác mẹ hoặc cha, những người có một nửa gen của đứa trẻ, cho rằng điều này mang lại cho nhiều trẻ em cơ hội phục hồi hơn. bằng cách thay thế tủy xương khỏe mạnh bằng tủy xương khiếm khuyết mà chúng có.

Các phương pháp điều trị mới sẽ được nhiều nước Ả Rập đặc biệt quan tâm, nơi tỷ lệ bệnh hồng cầu hình liềm và bệnh thalassemia cao hơn ở châu Âu hoặc Bắc Mỹ. Cả hai bệnh đều gây ra sự bất thường trong huyết sắc tố, bộ phận chịu trách nhiệm vận chuyển oxy trong hồng cầu.

Chuyên gia về huyết học nhi khoa và cấy ghép tủy xương tại Bệnh viện Cleveland Clinic cho biết bệnh thalassemia xảy ra ở các nước Trung Đông với tỷ lệ cao hơn nhiều so với Hoa Kỳ, điều này cho thấy tỷ lệ thiếu máu hồng cầu hình liềm cao hơn một chút, đặc biệt là ở Ả Rập Xê Út và Ông nói thêm: "Cứ 12 người ở UAE thì có một người được coi là người mang gen gây bệnh thalassemia."

Được xác nhận bởi Dr. Hanna nói rằng các thử nghiệm trên các ca cấy ghép tủy xương cá nhân, cấy ghép Haplo, vẫn đang ở giai đoạn thứ hai và thứ ba, để kiểm tra hiệu quả và tác dụng phụ của chúng, lưu ý rằng Phòng khám Cleveland đã đóng một vai trò trong nghiên cứu ban đầu sử dụng hóa trị liệu đã được sửa đổi để giúp chuẩn bị bệnh nhân để cấy ghép.

Mặt khác, liệu pháp gen sử dụng DNA được sửa đổi bằng cách chèn một gen chức năng để thay thế các gen đột biến gây ra rối loạn máu mang lại khả năng chữa khỏi cao hơn so với cấy ghép tủy xương.

Theo TS. Hanna, mặc dù đang ở giai đoạn đầu, lưu ý rằng sẽ mất một khoảng thời gian trước khi có thể điều trị. không phải là thuốc chữa bệnh, nhưng chúng có thể làm giảm mức độ nghiêm trọng của bệnh ”.

Những phát biểu của Dr. Hanna, trong bài phát biểu trước Hội nghị Nhi khoa bên lề Hội nghị Y tế Ả Rập, nơi một số bác sĩ từ các bệnh viện Cleveland Clinic tham gia buổi nói chuyện, người đã trao đổi và chia sẻ kiến ​​thức và kinh nghiệm của mình với những người tham dự. Điều đáng chú ý là Phòng khám Cleveland có liên kết lâu dài với Triển lãm và Hội nghị Y tế Ả Rập, đồng thời cung cấp chứng nhận về giáo dục y tế thường xuyên thông qua các khóa học chuyên biệt được tổ chức trong hội nghị.