有前景的基因疗法可恢复聋哑儿童的听力

有前景的基因疗法可恢复聋哑儿童的听力

一项使用基因疗法的先进临床试验已经使五名先天聋哑儿童恢复了听力。新阿特拉斯网站援引《科学进展》杂志的报道称，六个月后，孩子们能够识别语音并进行对话，这为在不久的将来更广泛地使用它带来了希望。

遗传性疾病

试验中的患者患有一种名为常染色体隐性耳聋 9 (DFNB9) 的遗传性疾病，这种疾病是由一种名为 OTOF 的基因突变引起的，该基因会产生 Otoferlin 蛋白，该蛋白有助于将电脉冲从耳蜗传输到大脑，从而在大脑中发挥作用。被解释为声音——但如果没有它，这些信号将永远不会到达那里。由于它是由单一突变引起的，并且不涉及对细胞的任何物理损伤，因此研究小组表示 DFNB9 是此类基因疗法的理想候选者。

在哈佛医学院、马萨诸塞州眼耳学院和中国复旦大学的研究人员进行的研究中，基因治疗包括将 OTOF 基因包装到病毒载体中，并将​​混合物注入内耳液中。然后，病毒在耳蜗中寻找细胞并将基因插入其中，使它们能够开始制造缺失的自体传递蛋白并恢复听力。

人工耳蜗

六名年龄在 9 岁到 XNUMX 岁之间的儿童也参与了这项研究，他们的 DFNBXNUMX 导致他们完全失聪。四名患者安装了人工耳蜗，绕过了这个问题，可以让他们学会识别语音和其他声音。在这种情况下，移植被停止。

显着的改进

基因治疗后，孩子们被随访了 26 周。当时，六分之五的孩子表现出显着的进步，三个年龄较大的孩子能够理解并回应言语，而两个孩子能够在吵闹的房间里接听并通过电话进行对话。有些孩子还太小，无法接受通常的测试，但他们被发现对声音有反应，甚至开始说“妈妈”等简单的单词。这些改善是渐进的，但研究小组报告说，孩子们在四个星期后的第一次测试之前就开始显示出结果。

遗传原因和衰老

该研究的首席研究员徐宜来表示，将继续对本次试验的参与者进行监测，同时将对其他人进行后续研究。研究小组表示，这种治疗方法在美国获得批准可能需要三到五年的时间。类似的基因疗法已经针对遗传性或年龄相关性听力损失进行了测试。

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