治疗心脏病的科学发明

治疗心脏病的科学发明

在开创性的新研究中，科学家们将重写 DNA，目标是找到世界上第一个治疗遗传性心脏病的方法，这可以被描述为心血管医学领域的“决定性时刻”。

据“Boldsky”网站发布的消息，来自英国、美国和新加坡的世界领先科学家合作开展了“治愈心脏”项目，为心脏病患者设计了一种疫苗。 据新闻报道，英国心脏基金会已为这个拯救生命的项目投入了 30 万欧元。

研究人员将首次在心脏中使用被称为基本修饰的精确基因技术来设计和测试遗传性心肌疾病的第一种治疗方法，目的是破坏有缺陷的基因。

遗传性心脏病

“遗传性心脏病”是一个术语，包括从父母传给孩子的所有心脏病，即当父母一方或双方都有缺陷或突变的基因时，有 50/50 的机会将其传给孩子。 一些遗传性心脏病包括肥厚型心肌病和高胆固醇血症。

一些患有遗传性心脏病的人可能没有很多症状，直到突发心脏病、昏厥或猝死后才被诊断出来。 统计数据表明，全世界约有 0.8% 至 1.2% 的新生儿受到遗传性心脏病的影响。

历史机遇和 30 年的研究

由英国政府首席科学顾问帕特里克·瓦兰斯爵士担任主席的咨询委员会选择了负责这项关键研究的团队，而牛津大学的休·沃特金斯教授和治愈心脏项目的首席研究员表示，心肌病是一种严重的疾病。在世界范围内是一种真正“常见”的疾病，已知会影响 250 人中的 XNUMX 人。

沃特金斯教授补充说，将这项研究描述为“千载难逢的机会”，旨在减轻对猝死、心力衰竭和心脏移植潜在需求的持续焦虑。

Watkins 教授解释说：“经过 30 年的研究，已经发现了许多导致各种心肌病及其功能的基因和特定基因缺陷。 相信在未来五年内将有一种基因疗法可用于开始临床试验和试验。”

缺陷基因的校正

希望新的研究计划能够永久纠正导致心脏问题的基因突变。

在这种情况下，哈佛医学院教授、参与该项目的首席研究员克里斯汀·塞德曼解释说，目标是“修复心脏”并恢复其正常功能，并解释说“患者中出现的大多数突变导致到反复更改一个字母。从 DNA 代码中，这意味着通过更改字母组合和恢复代码可以治愈。

据研究人员称，来自三大洲的先驱者在参与这项研究的新型和高度准确的基因编辑领域表现出色，尚未进行人体试验，但动物试验已取得成功且前景看好。

研究人员补充说，希望由于家庭中存在缺陷基因而有患遗传性心脏病风险的人能够在疾病发展之前获得治疗。