治療心髒病的科學發明

治療心髒病的科學發明

在開創性的新研究中，科學家們將重寫 DNA，目標是找​​到世界上第一個治療遺傳性心髒病的方法，這可以被描述為心血管醫學領域的“決定性時刻”。

據“Boldsky”網站發布的消息，來自英國、美國和新加坡的世界領先科學家合作開展了“治愈心臟”項目，為心髒病患者設計了一種疫苗。 據新聞報導，英國心臟基金會已為這個拯救生命的項目投入了 30 萬歐元。

研究人員將首次在心臟中使用稱為基本修飾的精確基因技術來設計和測試遺傳性心肌疾病的第一種治療方法，目的是破壞有缺陷的基因。

遺傳性心髒病

“遺傳性心髒病”是一個術語，包括從父母傳給孩子的所有心髒病，即當父母一方或雙方都有缺陷或突變基因時，有 50/50 的機會將其傳給孩子。 一些遺傳性心髒病包括肥厚型心肌病和高膽固醇血症。

一些患有遺傳性心髒病的人可能沒有很多症狀，直到突發心髒病、昏厥或猝死後才被診斷出來。 統計數據表明，全世界約有 0.8% 至 1.2% 的新生兒受到遺傳性心髒病的影響。

歷史機遇和 30 年的研究

由英國政府首席科學顧問帕特里克·瓦蘭斯爵士擔任主席的諮詢委員會選擇了負責這項關鍵研究的團隊，而牛津大學的休·沃特金斯教授和 Cure Heart 項目的首席研究員表示，心肌病是一種嚴重的疾病。世界範圍內真正“常見”的疾病，已知會影響 250 人中的 XNUMX 人。

沃特金斯教授補充說，將這項研究描述為“千載難逢的機會”，旨在減輕對猝死、心力衰竭和心臟移植潛在需求的持續焦慮。

Watkins 教授解釋說：“經過 30 年的研究，已經發現了許多導致各種心肌病及其功能的特定基因和遺傳缺陷。 相信在未來五年內將有一種基因療法可用於開始臨床試驗和試驗。”

缺陷基因的校正

希望新的研究計劃能夠永久糾正導致心臟問題的基因突變。

在此背景下，哈佛醫學院教授、參與該項目的首席研究員克里斯汀·塞德曼解釋說，目標是“修復心臟”並恢復其正常功能，並解釋說“患者中出現的大多數突變導致到反復更改一個字母。從 DNA 代碼中，這意味著通過更改字母組合和恢復代碼可以治愈。

據研究人員介紹，來自三大洲的先驅者，在該研究涉及的新型和高精度基因編輯領域的傑出人士，尚未進行人體試驗，但動物試驗已經成功且前景看好。

研究人員補充說，希望由於家庭中存在缺陷基因而有患遺傳性心髒病風險的人能夠在疾病發展之前獲得治療。