Newyddion da i blant ag anemia cryman-gell a chlefydau gwaed genetig, mae gobaith am wellhad

 Dywedodd meddyg amlwg heddiw y bydd cyfres o ddatblygiadau clinigol yn chwyldroi triniaeth clefydau gwaed genetig ac yn ymestyn disgwyliad oes plant sydd â chlefyd cryman-gell a thalasaemia. Argymhellodd y meddyg y driniaeth ar gyfer trawsblaniad mêr esgyrn

Dywed Rabea Hanna, MD, hematolegydd pediatrig, oncolegydd ac arbenigwr trawsblannu mêr esgyrn yng Nghlinig Cleveland yn yr Unol Daleithiau, y bydd newidiadau sylweddol mewn triniaeth yn digwydd dros y pump i XNUMX mlynedd nesaf, gan gynnwys datblygiadau sylweddol mewn technegau trawsblannu mêr esgyrn, therapïau genynnau a meddyginiaethau .

Dywedodd Dr. Dywedodd Hanna, mewn araith yn ystod y Gynhadledd Iechyd Arabaidd a gynhaliwyd yn Dubai, fod y dulliau triniaeth mwyaf cyffredin ar hyn o bryd, sy'n cynnwys trallwysiadau gwaed a meddyginiaethau, yn lleddfu symptomau'r afiechyd ac nad ydynt yn gwella, gan nodi bod llawer o gleifion yn marw ar hyn o bryd. oedran ifanc, ac ychwanegodd: Dim ond 34 mlynedd yw disgwyliad oes cyfartalog plentyn sy’n cael diagnosis o glefyd y crymangelloedd, oni bai ei fod yn cael trawsblaniad mêr esgyrn, felly mae’n rhaid inni ddarparu triniaeth iachaol, ac nid oes unrhyw driniaeth ar gael ar hyn o bryd ac eithrio mêr esgyrn trawsblannu, a daw’r canlyniadau gorau o fêr a roddwyd gan frawd neu chwaer.” .

Eglurodd Dr. Dywedodd Hanna fod camau breision wedi’u cymryd yn ystod y blynyddoedd diwethaf ym maes trawsblannu organau, drwy ddibynnu ar hanner yr un aelodau o’r teulu, fel mam neu dad, sydd â hanner genynnau’r plentyn, gan ystyried bod hyn yn rhoi cyfle i fwy o blant wella. trwy roi'r mêr esgyrn diffygiol sydd ganddynt yn lle mêr esgyrn iach. .

Bydd triniaethau newydd o ddiddordeb arbennig i lawer o wledydd Arabaidd, lle mae cyfraddau clefyd y cryman-gelloedd a thalasaemia yn uwch nag yn Ewrop neu Ogledd America. Mae'r ddau afiechyd yn achosi annormaleddau mewn haemoglobin, y rhan sy'n gyfrifol am gludo ocsigen mewn celloedd gwaed coch.

Dywedodd yr arbenigwr mewn haematoleg bediatrig a thrawsblannu mêr esgyrn yn Ysbyty Clinig Cleveland fod thalasaemia yn digwydd yng ngwledydd y Dwyrain Canol ar gyfraddau llawer uwch nag yn yr Unol Daleithiau, gan nodi yn ei dro fod cyfraddau anemia cryman-gell ychydig yn uwch, yn enwedig yn Saudi Arabia a yr Emiradau Arabaidd Unedig Ychwanegodd: "Mae un o bob 12 o bobl yn yr Emiradau Arabaidd Unedig yn cael ei ystyried yn gludwr y genyn sy'n achosi thalasaemia."

Cadarnhawyd gan Dr. Dywedodd Hanna fod treialon ar drawsblaniadau mêr esgyrn unigol, Haplo-transplants, yn dal i fod yn eu hail a'u trydydd cam, i brofi eu heffeithiolrwydd a'u sgîl-effeithiau, gan nodi bod Clinig Cleveland wedi chwarae rhan mewn astudiaeth gychwynnol a ddefnyddiodd cemotherapi wedi'i addasu i helpu i baratoi. cleifion ar gyfer trawsblaniadau.

Ar y llaw arall, mae therapi genynnau sy'n defnyddio DNA wedi'i addasu trwy fewnosod genyn swyddogaethol i ddisodli'r genynnau treigledig sy'n achosi'r anhwylder gwaed yn cynnig mwy o bosibiliadau gwellhad na thrawsblannu mêr esgyrn.

Roedd canlyniadau astudiaethau a gynhaliwyd yn ystod cam cyntaf y treialon, a ymdriniodd â'r agwedd hon ar therapi genynnol ar gyfer thalasaemia, yn "addawol iawn," yn ôl Dr. Hanna, er ei fod yn ei gamau cynnar, gan nodi y bydd yn cymryd cyfnod o amser cyn iddo ddod ar gael ar gyfer triniaeth.Cyn Gweinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau yr Unol Daleithiau, tra bod eraill yn dal i aros am gymeradwyaeth, ac yma mae'n rhaid nodi mai dyma'r rhain. nid cyffuriau iachaol, ond gallant leihau difrifoldeb y clefyd.”

Mae datganiadau Dr. Hanna, yn ystod ei araith o flaen y Gynhadledd Pediatrig ar ymylon y Gynhadledd Iechyd Arabaidd, lle cymerodd nifer o feddygon o ysbytai Clinig Cleveland ran yn y sgwrs, a gyfnewidiodd a rhannu eu gwybodaeth a'u profiad gyda'r mynychwyr. Mae'n werth nodi bod gan Glinig Cleveland gysylltiad hirsefydlog â'r Arddangosfa a Chynhadledd Iechyd Arabaidd, ac mae'n cynnig achrediad mewn addysg feddygol barhaus trwy gyrsiau arbenigol a gynhelir yn ystod y gynhadledd.