耳の聞こえない子供たちの聴力を回復させる遺伝子治療が期待される

耳の聞こえない子供たちの聴力を回復させる遺伝子治療が期待される

遺伝子治療を使用した先進的な臨床試験により、生まれつき聴覚障害のある5人の子供たちの聴力が回復しました。ニュー・アトラスのウェブサイトがサイエンス・アドバンス誌を引用して発表した内容によると、6カ月後、子供たちは音声を認識し、会話を行うことができるようになり、近い将来にその広範な利用が期待されるようになったという。

遺伝性疾患

治験に参加した患者は、常染色体劣性難聴9型（DFNB9）と呼ばれる遺伝的疾患を患っていた。この疾患は、蝸牛から脳へ電気インパルスを伝達するのに役立つタンパク質オトフェリンを生成するOTOFと呼ばれる遺伝子の突然変異によって生じる。音として解釈されますが、それがなければ、それらの信号は決して到達しません。これは単一の突然変異によって引き起こされ、細胞への物理的損傷を伴わないため、チームはDFNB9がこのタイプの遺伝子治療の理想的な候補であると述べています。

ハーバード大学医学部、マサチューセッツ眼科耳鼻咽喉科、中国の復丹の研究者らによって行われた研究では、遺伝子治療にはOTOF遺伝子をウイルス担体にパッケージングし、その混合物を内耳液に注入することが含まれる。次に、ウイルスは蝸牛内の細胞を探してその細胞に遺伝子を挿入し、不足しているオートフェリンタンパク質の生成を開始し、聴覚を回復できるようにしました。

人工内耳

DFNB9の影響で完全に耳が聞こえなくなったXNUMX歳からXNUMX歳までのXNUMX人の子供も研究に参加した。 XNUMX人の患者には人工内耳が装着されており、これにより問題は回避され、音声やその他の音を認識できるようになった。この場合、移植は中止されました。

驚くべき改善

遺伝子治療後、子供たちは26週間追跡調査された。その時点で、XNUMX人中XNUMX人は大幅な改善を示し、年長のXNUMX人は言葉を理解して反応できるようになり、XNUMX人は騒がしい部屋でも言葉を拾って電話で会話を続けることができるようになった。一部の子供たちは通常の検査を受けるには若すぎたが、音に反応することがわかり、「ママ」などの簡単な言葉さえ言い始めた。改善は徐々にではありましたが、チームは、XNUMX週間後の最初のテスト前に子供たちが結果を示し始めたと報告しました。

遺伝的原因と老化

この研究の主任研究員であるYilai Xu氏は、この試験の参加者は引き続き監視される一方、他の人々については追跡調査が行われると述べた。研究チームは、米国での治療法の承認には3～5年かかる可能性があると述べている。遺伝性難聴または加齢性難聴に対しても、同様の遺伝子治療が試験されています。

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