心臓病を治療するための科学的発明

心臓病を治療するための科学的発明

画期的な新しい研究では、科学者は遺伝性心疾患の世界初の治療法を見つけることを目標に DNA を書き換えます。これは、心臓血管医学の分野における「決定的な瞬間」と言えます。

「Boldsky」ウェブサイトで公開された内容によると、英国、米国、シンガポールの世界をリードする科学者が、心臓病患者向けのワクチンを設計する「Cure Heart」プロジェクトで協力しました。 報道によると、英国心臓財団はこの命を救うプロジェクトに 30 万ユーロを拠出しました。

研究者は初めて、欠陥のある遺伝子を破壊することを目的として、遺伝性心筋疾患の最初の治療法を設計およびテストするために、基本的な修正として知られる正確な遺伝子技術を心臓に使用します。

遺伝性心臓病

「遺伝性心疾患」とは、親から子供に受け継がれるすべての心疾患を含む用語です。つまり、両親の一方または両方が欠陥遺伝子または変異遺伝子を持っている場合、50/50 の確率でそれが子供に受け継がれます。 遺伝性心疾患には、肥大型心筋症や高コレステロール血症などがあります。

遺伝性心疾患を患っている人の中には、多くの症状がなく、突然の心臓発作、失神、または突然死が起こるまで診断されない人もいます. 統計によると、世界中の新生児の約 0.8 ～ 1.2% が遺伝性心疾患の影響を受けています。

歴史的な機会と 30 年の研究

英国政府の主任科学顧問であるサー・パトリック・ヴァランス教授が議長を務める諮問委員会は、重要な研究を担当するチームを選び、オックスフォード大学のヒュー・ワトキンス教授は、キュア・ハート・プロジェクトの主任研究者であり、心筋症について次のように述べています。は深刻な病気です。世界中で真に「一般的な」状態であり、250 人に XNUMX 人が罹患することが知られています。

ワトキンス教授は、この研究は、突然死、心不全、心臓移植の潜在的な必要性についての継続的な不安を軽減することを目的とした「一世代に一度の機会」であると述べています.

ワトキンス教授は次のように説明しています。 今後30年以内に臨床試験や治験を開始できる遺伝子治療が利用可能になると考えられています。」

欠損遺伝子の修正

新しい研究プログラムが、心臓の問題を引き起こす原因となる遺伝子変異を恒久的に修正することが期待されています.

これに関連して、ハーバード大学医学部の教授であり、プロジェクトに関与した主任研究者であるクリスティン・セイドマンは、目標は「心臓を修復」し、正常な機能を回復することであると説明し、「患者に現れた突然変異のほとんどは、 XNUMX文字を繰り返し変更する. DNAコードから、モノグラムを変更してコードを復元することで治療法があることを意味します.

研究者によると、XNUMX つの大陸の先駆者であり、研究に関与する新しい高精度の遺伝子編集の分野で際立っており、人間での試験はまだ実施されていませんが、動物での試験は成功しており、有望です。

研究者らは、家族に欠陥のある遺伝子が存在するために遺伝性心疾患を発症するリスクがある人々が、疾患が発症する前に治療を受けることができるようになることが期待されていると付け加えた.