Terapi gen njanjeni kanggo mulihake pangrungon kanggo bocah-bocah budheg
Terapi gen njanjeni kanggo mulihake pangrungon kanggo bocah-bocah budheg
Terapi gen njanjeni kanggo mulihake pangrungon kanggo bocah-bocah budheg
Uji coba klinis lanjut nggunakake terapi gen wis mulihake pangrungu kanggo limang bocah sing budheg. Sawise nem sasi, bocah-bocah bisa ngerteni wicara lan nindakake obrolan, nambah pangarep-arep kanggo nggunakake luwih akeh ing mangsa ngarep, miturut apa sing diterbitake dening situs web Atlas Anyar, kanthi nyebutake jurnal Science Advances.
Kondisi turun temurun
Pasien ing uji coba ngalami kondisi genetik sing disebut autosomal recessive deafness 9 (DFNB9), sing asil saka mutasi gen sing diarani OTOF, sing ngasilake protein otoferlin, sing mbantu ngirim impuls listrik saka koklea menyang otak, ing ngendi bisa. diinterpretasikake minangka swara - nanging tanpa sinyal kasebut ora bakal ana. Amarga disebabake mutasi siji lan ora nyebabake karusakan fisik ing sel, tim kasebut ujar manawa DFNB9 minangka calon sing cocog kanggo terapi gen iki.
Ing panaliten sing ditindakake dening peneliti saka Harvard Medical School, Massachusetts Eye and Ear, lan Fudan ing China, terapi gen kalebu ngemas gen OTOF menyang operator virus lan nyuntikake campuran kasebut menyang cairan kuping njero. Virus kasebut banjur nggoleki sel ing koklea lan nglebokake gen kasebut, supaya bisa miwiti nggawe protein autoferlin sing ilang lan mulihake pendengaran.
implan koklea
Enem bocah, umure antara siji lan pitung taun, sing DFNB9 wis budheg banget uga melu sinau. Papat pasien dipasangi implan koklea, sing bisa ngatasi masalah kasebut lan bisa ngidini dheweke sinau ngenali wicara lan swara liyane. Ing kasus iki, transplantasi wis mandheg.
dandan sing luar biasa
Sawise terapi gen, bocah-bocah diterusake nganti 26 minggu. Ing wektu iku, lima saka enem nuduhake dandan sing signifikan, karo telu bocah sing luwih tuwa bisa ngerti lan nanggapi pidato, dene loro bisa njupuk ing kamar sing rame lan ngobrol ing telpon. Sawetara bocah isih enom banget kanggo ngalami tes biasa, nanging ditemokake nanggapi swara, lan malah wiwit ngucapake tembung sing prasaja kayata "mama". Dandan kasebut bertahap, nanging tim kasebut nglaporake manawa bocah-bocah wiwit nuduhake asil sadurunge tes pisanan patang minggu sabanjure.
Penyebab genetik lan tuwa
Yilai Xu, panaliti utama panliten kasebut, ujar manawa para peserta ing uji coba iki bakal terus dipantau, dene studi tindak lanjut bakal ditindakake marang wong liya. Tim kasebut ujar manawa persetujuan perawatan ing Amerika Serikat bisa uga butuh telung nganti limang taun. Terapi gen sing padha wis dites kanggo kelainan pangrungon genetis utawa umur.