Жүрөк ооруларын дарылоо үчүн илимий ойлоп табуу

Жүрөк ооруларын дарылоо үчүн илимий ойлоп табуу

Жаңы изилдөөдө илимпоздор жүрөк-кан тамыр медицинасы тармагында "чечүүчү учур" деп сыпаттоого боло турган генетикалык жүрөк оорусуна дүйнөдөгү биринчи дарылоону табуу максатында ДНКны кайра жазышат.

"Болдский" сайтында жарыяланган маалыматка караганда, Улуу Британиянын, Америка Кошмо Штаттарынын жана Сингапурдун дүйнөлүк алдыңкы илимпоздору жүрөк оорулуулары үчүн вакцинаны иштеп чыгуу үчүн "Жүрөктү айыктыруу" долбоорунда кызматташкан. Маалыматтарга караганда, Британиянын жүрөк фонду бул өмүрдү сактап калуучу долбоорго 30 миллион евро бөлгөн.

Окумуштуулар биринчи жолу жүрөк булчуңдарынын тукум куума ооруларын дарылоонун биринчи ыкмасын иштеп чыгуу жана сыноо үчүн негизги модификация деп аталган так генетикалык ыкмаларды колдонушат.

Тукум куума жүрөк оорусу

“Тукум куума жүрөк оорусу” – бул ата-энелерден балдарына өтүүчү бардык жүрөк ооруларын камтыган термин, башкача айтканда, ата-энесинин биринде же экөө тең бузулган же мутацияланган генге ээ болсо, анын балдарга жугуу мүмкүнчүлүгү 50/50 болот. Кээ бир тукум куума жүрөк ооруларына гипертрофиялык кардиомиопатия жана гиперхолестеринемия кирет.

Жүрөктүн генетикалык оорулары менен ооруган кээ бир адамдарда көп симптомдор жок болушу мүмкүн жана абалы капыстан жүрөк пристубу, эс-учун жоготуп же капыстан каза болгондон кийин аныкталбайт. Статистика дүйнө жүзү боюнча жаңы төрөлгөн ымыркайлардын болжол менен 0.8-1.2% генетикалык жүрөк оорусунан жабыркай турганын көрсөтүп турат.

Тарыхый мүмкүнчүлүк жана 30 жылдык изилдөө

Британ өкмөтүнүн башкы илимий кеңешчиси, профессор сэр Патрик Вэлланс жетектеген консультативдик комитет критикалык изилдөө үчүн жооптуу топту тандаса, Оксфорд университетинен профессор Хью Уоткинс жана «Жүрөктү айыктыруу» долбоорунун башкы изилдөөчүсү кардиомиопатия бул олуттуу оору.Дүйнө жүзү боюнча чындап эле "кадимки" абал жана 250 адамдын XNUMXинде жабыркай турганы белгилүү.

Профессор Уоткинс кошумчалагандай, изилдөөнү капысынан өлүм, жүрөктүн жетишсиздиги жана жүрөктү трансплантациялоого болгон муктаждыкка байланыштуу тынчсызданууну жоюуга багытталган "бир муундун бир жолу берилүүчү мүмкүнчүлүк" деп сыпаттады.

Профессор Уоткинс мындай деп түшүндүрдү: «30 жылдык изилдөөдөн кийин ар кандай кардиомиопатияга жана алардын иштешине жооптуу болгон көптөгөн спецификалык гендер жана генетикалык кемчиликтер табылды. Кийинки беш жылдын ичинде клиникалык сыноолорду жана сыноолорду баштоо үчүн ген терапиясы болот деп ишенишет.

бузулган гендерди оңдоо

Жаңы изилдөө программасы жүрөк ооруларына себепкер болгон генетикалык мутацияларды биротоло оңдойт деген үмүт бар.

Бул контекстте, Гарвард медициналык мектебинин профессору жана долбоорго катышкан башкы изилдөөчү Кристин Сейдман максаттын «жүрөктөрдү оңдоо» жана алардын нормалдуу иштешин калыбына келтирүү экенин түшүндүрүп, «оорулуулардын арасында пайда болгон мутациялардын көбү ооруга алып келет» деп түшүндүрдү. бир тамганы кайра-кайра алмаштырууга.ДНК кодунан, бул монограмманы өзгөртүп, кодду калыбына келтирүү менен даба болот дегенди билдирет.

Изилдөөчүлөрдүн айтымында, үч континенттин пионерлери жана изилдөөгө катышкан жаңы жана өтө так генди редакциялоо тармагында айырмаланган, адам сыноолору али өткөрүлө элек, бирок жаныбарларга жасалган сыноолор ийгиликтүү жана келечектүү болду.

Окумуштуулар үй-бүлөлөрүндө туура эмес гендер бар болгондуктан, жүрөктүн генетикалык оорусуна чалдыгуу коркунучу бар адамдар оорулары өрчүй электе дарылана алышат деген үмүт бар экенин кошумчалады.